Micromúsculos cardíacos derivados de iPSC humanos para el descubrimiento de fármacos cardíacos de alto rendimiento
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN4-13022
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,119,382
Estatus
Activo(s)
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 4
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Micromúsculos cardíacos derivados de iPSC humanos para el descubrimiento de fármacos cardíacos de alto rendimiento
Resumen público:
Candidato traslacional
Conjunto miniaturizado in vitro de músculo cardíaco susceptible de ser utilizado en campañas eficientes de detección y descubrimiento de fármacos de alto rendimiento.
Área de impacto
No existe una detección eficaz de alto rendimiento de fármacos en los músculos del corazón humano, lo que dificulta el descubrimiento de terapias para tratar la insuficiencia cardíaca.
Mecanismo de acción
Los enfoques actuales para el descubrimiento de fármacos a menudo pasan por alto una gran mayoría de objetivos farmacológicos. Nuestro enfoque para la detección de alto rendimiento proporcionará una nueva plataforma para el descubrimiento de fármacos más eficiente en músculos del corazón humano que exhiben características fisiológicas y respuestas a fármacos, que no se pueden lograr en preparaciones cardíacas 2D. La herramienta propuesta se puede utilizar en campañas de detección a gran escala para el descubrimiento de novo de fármacos cardiovasculares o la reutilización de fármacos, a un costo reducido.
Necesidad médica insatisfecha
Falta innovación en la terapéutica de la insuficiencia cardíaca, a pesar de la gravedad de la enfermedad. Los enfoques farmacológicos actuales son subóptimos, por lo que la mortalidad asociada a la insuficiencia cardíaca sigue siendo alta. El desarrollo de una herramienta para el descubrimiento de fármacos de alto rendimiento conducirá a mejores tratamientos farmacológicos.
Proyecto Objetivo
Herramienta de detección y descubrimiento de fármacos de alto rendimiento.
Principales actividades propuestas
Conjunto miniaturizado in vitro de músculo cardíaco susceptible de ser utilizado en campañas eficientes de detección y descubrimiento de fármacos de alto rendimiento.
Área de impacto
No existe una detección eficaz de alto rendimiento de fármacos en los músculos del corazón humano, lo que dificulta el descubrimiento de terapias para tratar la insuficiencia cardíaca.
Mecanismo de acción
Los enfoques actuales para el descubrimiento de fármacos a menudo pasan por alto una gran mayoría de objetivos farmacológicos. Nuestro enfoque para la detección de alto rendimiento proporcionará una nueva plataforma para el descubrimiento de fármacos más eficiente en músculos del corazón humano que exhiben características fisiológicas y respuestas a fármacos, que no se pueden lograr en preparaciones cardíacas 2D. La herramienta propuesta se puede utilizar en campañas de detección a gran escala para el descubrimiento de novo de fármacos cardiovasculares o la reutilización de fármacos, a un costo reducido.
Necesidad médica insatisfecha
Falta innovación en la terapéutica de la insuficiencia cardíaca, a pesar de la gravedad de la enfermedad. Los enfoques farmacológicos actuales son subóptimos, por lo que la mortalidad asociada a la insuficiencia cardíaca sigue siendo alta. El desarrollo de una herramienta para el descubrimiento de fármacos de alto rendimiento conducirá a mejores tratamientos farmacológicos.
Proyecto Objetivo
Herramienta de detección y descubrimiento de fármacos de alto rendimiento.
Principales actividades propuestas
- Fabricación de la herramienta de detección de alto rendimiento para identificar fármacos para tratar enfermedades cardíacas
- Valide la plataforma del músculo cardíaco con una biblioteca de compuestos aprobada por la FDA
- Pruebe la variabilidad de la población sana y enferma en el efecto de los fármacos sobre la contractilidad cardíaca
Declaración de beneficio para California:
Aunque las enfermedades cardíacas son la principal causa de muerte en California, los medicamentos que se utilizan desde hace décadas siguen siendo los pilares de la terapia, a pesar de causar arritmia e hipotensión. El rápido desarrollo de tratamientos para las enfermedades cardíacas se ve obstaculizado por modelos de tejido cardíaco poco predictivos. Nuestra herramienta permite realizar pruebas de alto rendimiento de compuestos sobre la función cardíaca para una identificación más rápida y efectiva de nuevos medicamentos para tratar enfermedades cardíacas, un enorme beneficio para la atención médica de los californianos.