Células progenitoras cardiovasculares derivadas de células madre pluripotentes inducidas por humanos para terapia con células cardíacas.
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
RN3-06455
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$2,316,894
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Células progenitoras cardiovasculares derivadas de células madre pluripotentes inducidas por humanos para terapia con células cardíacas.
Resumen público:
A pesar de los avances terapéuticos, las enfermedades cardiovasculares siguen siendo una de las principales causas de mortalidad y morbilidad en California. Las terapias regenerativas que restablecen la función normal después de un ataque cardíaco tendrían un enorme impacto social y financiero. Aunque es muy prometedora, la terapia regenerativa con células cardíacas enfrenta una serie de desafíos y obstáculos tecnológicos. Las células madre pluripotentes inducidas por humanos (hiPSC) permiten la posibilidad de administrar células progenitoras cardíacas (CPC) bien definidas y específicas del paciente para terapias clínicas regenerativas. Proponemos traducir los avances recientes en nuestro laboratorio en el desarrollo de una terapia CPC novedosa y bien definida derivada de hiPSC. Todos los protocolos se basarán en métodos libres de productos animales, aprobados por la FDA, de grado clínico para facilitar las pruebas preclínicas en un modelo animal grande.
Esta aplicación intentará traducir estos hallazgos mediante:
-Desarrollar técnicas y protocolos que utilicen células progenitoras cardíacas derivadas de células madre pluripotentes inducidas por humanos con rendimientos adecuados para realizar estudios preclínicos en animales grandes.
-La validación de la actividad terapéutica se realizará en modelos animales pequeños y grandes de cardiopatía isquémica demostrando la eficacia de las CPC derivadas de hiPSC en la regeneración del miocardio dañado después de un infarto de miocardio en modelos animales pequeños y grandes.
Este candidato en desarrollo y las técnicas descritas aquí, si demuestran ser una alternativa viable a los enfoques actuales, ofrecerían un enfoque novedoso para el tratamiento de la cardiopatía isquémica.
Esta aplicación intentará traducir estos hallazgos mediante:
-Desarrollar técnicas y protocolos que utilicen células progenitoras cardíacas derivadas de células madre pluripotentes inducidas por humanos con rendimientos adecuados para realizar estudios preclínicos en animales grandes.
-La validación de la actividad terapéutica se realizará en modelos animales pequeños y grandes de cardiopatía isquémica demostrando la eficacia de las CPC derivadas de hiPSC en la regeneración del miocardio dañado después de un infarto de miocardio en modelos animales pequeños y grandes.
Este candidato en desarrollo y las técnicas descritas aquí, si demuestran ser una alternativa viable a los enfoques actuales, ofrecerían un enfoque novedoso para el tratamiento de la cardiopatía isquémica.
Declaración de beneficio para California:
Las enfermedades cardiovasculares siguen siendo la principal causa de morbilidad y mortalidad en California y Estados Unidos, y le cuestan al sistema sanitario más de 300 mil millones de dólares al año. Aunque las terapias actuales retardan la progresión de la enfermedad cardíaca, existen pocas opciones para revertir o reparar el corazón dañado. La capacidad limitada del corazón para regenerarse después de un ataque cardíaco provoca pérdida de función e insuficiencia cardíaca. Los ensayos clínicos en humanos que prueban la eficacia de la terapia con células madre adultas para restaurar la función mecánica después de un ataque cardíaco, aunque prometedores, han tenido resultados variables con mejoras modestas. El descubrimiento de células madre pluripotentes inducidas por humanos ofrece una fuente renovable potencialmente ilimitada de células progenitoras cardíacas específicas de cada paciente. Sin embargo, la aplicación práctica de células madre pluripotentes o sus derivados enfrenta una serie de desafíos y obstáculos tecnológicos. Hemos demostrado que las células progenitoras cardíacas, que son capaces de diferenciarse en todos los tipos de células cardiovasculares, están presentes durante el desarrollo fetal normal y pueden aislarse de células madre pluripotentes inducidas por humanos. Proponemos traducir estos hallazgos a un modelo preclínico en animales grandes y, finalmente, a ensayos clínicos en humanos. Esto podría conducir a nuevas terapias que restaurarían la función cardíaca después de un ataque cardíaco evitando la insuficiencia cardíaca y la muerte. Esto tendrá enormes beneficios sociales y financieros para los pacientes de California y Estados Unidos en el tratamiento de la insuficiencia cardíaca.