Células madre embrionarias humanas y remielinización en un modelo viral de desmielinización

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Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:
Subvención SEMILLA
Conceder número:
RS1-00409
Investigador(es):
Nombre:
Thomas Edward Lane
Institución:
Universidad de California, Irvine
Tipo:
PI

Enfoque de la enfermedad:
Enfermedad inmune, Esclerosis múltiple, Desórdenes neurológicos
Uso de células madre humanas:
Células madre embrionarias
Valor del premio:
$368,081
Estado:
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
NCE

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Células madre embrionarias humanas y remielinización en un modelo viral de desmielinización

Resumen público:
La esclerosis múltiple (EM) es la enfermedad neurológica más común que afecta a adultos jóvenes menores de 40 años y la mayoría de los pacientes con EM se diagnostican en la segunda o tercera década de la vida. La EM se caracteriza por la pérdida gradual de la vaina de mielina que rodea y aísla los axones que permiten la conducción de los impulsos nerviosos, un proceso conocido como desmielinización. Por razones desconocidas, la capacidad de remielinizar los axones se ve afectada en pacientes con EM, lo que dificulta la recuperación de las habilidades motoras. Por lo tanto, el desarrollo de enfoques novedosos y eficaces para remielinizar los axones en pacientes con EM mejoraría drásticamente la calidad de vida de muchos pacientes con EM. Los experimentos descritos en esta propuesta de investigación utilizan un modelo bien aceptado de EM para caracterizar mejor la posible aplicabilidad clínica de las células madre embrionarias humanas (hESC) para remielinizar axones. Este conocimiento es crucial para aumentar nuestra comprensión de las células madre con respecto al tratamiento de numerosas enfermedades humanas, incluida la EM.
Declaración de beneficio para California:
California es el estado más poblado de Estados Unidos. Como tal, los costos de la atención médica para el tratamiento de pacientes con enfermedades crónicas como la esclerosis múltiple (EM) representan un problema importante y creciente. La EM es la enfermedad neurológica más común que afecta a adultos jóvenes menores de 40 años y la mayoría de los pacientes con EM se diagnostican en la segunda o tercera década de la vida. Dada la población de California, hay muchos pacientes con EM que viven en el estado y, sin duda, las cifras aumentarán. Es inusual que los pacientes con EM mueran a causa de la enfermedad y muchos vivirán una vida normal, pero desarrollarán una variedad cada vez mayor de problemas médicos derivados de la progresión del daño neurológico asociado con la EM. La EM se caracteriza por la pérdida gradual de la vaina de mielina que rodea y aísla los axones que permiten la conducción de los impulsos nerviosos, un proceso conocido como desmielinización. Por razones desconocidas, la capacidad de remielinizar los axones se ve afectada en pacientes con EM, lo que dificulta la recuperación de las habilidades motoras. Por lo tanto, el desarrollo de enfoques novedosos y eficaces para remielinizar los axones en pacientes con EM aliviaría drásticamente parte de la carga que pesa sobre la comunidad médica al mejorar la calidad de vida de muchos pacientes con EM. Los experimentos descritos en esta propuesta de investigación utilizan un modelo bien aceptado de EM para caracterizar mejor la posible aplicabilidad clínica de las células madre embrionarias humanas (hESC) para remielinizar axones. Este conocimiento es crucial para aumentar nuestra comprensión de las células madre con respecto al tratamiento de enfermedades humanas con el objetivo final de limitar el sufrimiento de los pacientes y reducir los costos médicos.

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