Células madre neuronales derivadas de células madre embrionarias humanas para lesiones graves de la médula espinal (LME)
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN1-11579
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$6,235,897
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 5
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Células madre neuronales derivadas de células madre embrionarias humanas para lesiones graves de la médula espinal (LME)
Resumen público:
Candidato traslacional
H9 (WA09) células madre neurales derivadas de células madre embrionarias con identidad de médula espinal (H9-NSCsc)
Área de impacto
Lesión grave de la médula espinal
Mecanismo de acción
Nuestra terapia candidata para LME utiliza células madre neurales humanas en una matriz similar a un gel que contiene factores de crecimiento. Nuestro objetivo es llenar el sitio de la lesión con células madre neurales de reemplazo que puedan formar nuevos "relés" neurales a través de la lesión para restaurar la función. Este enfoque puede tratar potencialmente la LME grave mediante la reparación de conexiones lesionadas, a diferencia de otros ensayos clínicos con células madre para LME que solo apuntan a mejorar la función de los axones que se salvan de la lesión.
Necesidad médica insatisfecha
20,000 estadounidenses sufren LME cada año, y más de 300,000 viven con lesiones crónicas, lo que les genera un enorme costo físico, emocional y financiero. No existen terapias para reparar la médula espinal. Nuestro objetivo es regenerar la médula espinal lesionada "empalmando" los circuitos neuronales, restaurando así su función.
Proyecto Objetivo
Reunión previa al IND
Principales actividades propuestas
H9 (WA09) células madre neurales derivadas de células madre embrionarias con identidad de médula espinal (H9-NSCsc)
Área de impacto
Lesión grave de la médula espinal
Mecanismo de acción
Nuestra terapia candidata para LME utiliza células madre neurales humanas en una matriz similar a un gel que contiene factores de crecimiento. Nuestro objetivo es llenar el sitio de la lesión con células madre neurales de reemplazo que puedan formar nuevos "relés" neurales a través de la lesión para restaurar la función. Este enfoque puede tratar potencialmente la LME grave mediante la reparación de conexiones lesionadas, a diferencia de otros ensayos clínicos con células madre para LME que solo apuntan a mejorar la función de los axones que se salvan de la lesión.
Necesidad médica insatisfecha
20,000 estadounidenses sufren LME cada año, y más de 300,000 viven con lesiones crónicas, lo que les genera un enorme costo físico, emocional y financiero. No existen terapias para reparar la médula espinal. Nuestro objetivo es regenerar la médula espinal lesionada "empalmando" los circuitos neuronales, restaurando así su función.
Proyecto Objetivo
Reunión previa al IND
Principales actividades propuestas
- Genere bancos de células maestras y de trabajo H9 ESC compatibles con GMP (MCB, WCB), así como MCB y WCB H9-NSCsc compatibles con GMP.
- Estudios con roedores para establecer pruebas de concepto y seguridad piloto.
- Desarrollar ensayos de caracterización y liberación de química, fabricación y control (CMC) para el candidato H9-NSCsc.
Declaración de beneficio para California:
La SCI afecta aproximadamente a 300,000 personas en los EE. UU., con más de 20,000 nuevas lesiones por año. Las personas con LME a menudo soportan décadas de discapacidad grave, con costos físicos, emocionales y financieros asombrosos. Sólo el primer año de tratamiento cuesta 1 millón de dólares para un paciente tetrapléjico. Se necesitan mejores tratamientos, e incluso un aumento modesto en la capacidad funcional (1-2 niveles de la columna) puede producir una mejora significativa en la calidad de vida y ahorros de costos para California.
Publicaciones
- Exp Neurol (2024): Un papel facilitador de los astrocitos en la regeneración axonal después de una lesión aguda y crónica de la médula espinal. (PubMed: 39019303)
- Exp Neurol (2024): Un método mejorado para generar células madre neurales de la médula espinal humana. (PubMed: 38621449)
- Ciencia del cerebro (2025): Lesión de la médula espinal en tiempo real: ecografía intraoperatoria para el examen de la fase aguda en primates no humanos. (PubMed: 41008365)