Células madre neuronales derivadas de células madre embrionarias humanas para lesiones graves de la médula espinal (LME)
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-15450
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$6,000,000
Estado:
Activo
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Células madre neuronales derivadas de células madre embrionarias humanas para lesiones graves de la médula espinal (LME)
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células madre neurales derivadas de células madre embrionarias humanas.
Indicación
Lesión de la médula espinal
Mecanismo terapéutico
La terapia con células madre neurales propuesta se trasplantará en un sitio de lesión de la médula espinal, proporcionando reemplazo celular y un nuevo relevo neuronal a través del sitio de lesión en un esfuerzo por promover una mejora funcional significativa.
Necesidad médica insatisfecha
Hay más de medio millón de estadounidenses que viven con una lesión de la médula espinal (LME). Actualmente no existen terapias aprobadas para promover la recuperación del movimiento, la sensación, los intestinos, la vejiga o la función sexual.
Proyecto Objetivo
Presentación IND
Principales actividades propuestas
Células madre neurales derivadas de células madre embrionarias humanas.
Indicación
Lesión de la médula espinal
Mecanismo terapéutico
La terapia con células madre neurales propuesta se trasplantará en un sitio de lesión de la médula espinal, proporcionando reemplazo celular y un nuevo relevo neuronal a través del sitio de lesión en un esfuerzo por promover una mejora funcional significativa.
Necesidad médica insatisfecha
Hay más de medio millón de estadounidenses que viven con una lesión de la médula espinal (LME). Actualmente no existen terapias aprobadas para promover la recuperación del movimiento, la sensación, los intestinos, la vejiga o la función sexual.
Proyecto Objetivo
Presentación IND
Principales actividades propuestas
- Genere células madre neurales derivadas de células madre embrionarias humanas de grado clínico y califique los ensayos de liberación.
- Realizar estudios de GLP in vivo en ratas.
- Realizar estudios de GLP in vivo en primates no humanos.
Declaración de beneficio para California:
La incidencia de LME en California es de ~44 casos por millón de personas. Esta propuesta ofrece la esperanza de que se pueda ofrecer una terapia eficaz a las personas afectadas por LME. El desarrollo de este programa también establecerá una nueva vía para el desarrollo laboral a través de un esfuerzo por hacer que esta terapia esté disponible para todos los californianos y estadounidenses.
Publicaciones
- Exp Neurol (2025): Parámetros de dosificación para el injerto de células madre neuronales humanas en sitios de lesión de la médula espinal. (PubMed: 40992614)
- Exp Neurol (2024): Un papel facilitador de los astrocitos en la regeneración axonal después de una lesión aguda y crónica de la médula espinal. (PubMed: 39019303)
- Exp Neurol (2024): Un método mejorado para generar células madre neurales de la médula espinal humana. (PubMed: 38621449)
- Ciencia del cerebro (2025): Lesión de la médula espinal en tiempo real: ecografía intraoperatoria para el examen de la fase aguda en primates no humanos. (PubMed: 41008365)