Administración de ApiCCT1 mediada por hNSC como candidato terapéutico para la enfermedad de Huntington
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-09569
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,650,263
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
NCE Año 3
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Administración de ApiCCT1 mediada por hNSC como candidato terapéutico para la enfermedad de Huntington
Resumen público:
Objetivo de la investigación
El candidato terapéutico es una célula madre neural humana que secreta una proteína, ApiCCT1, que ayuda en la prevención de fenotipos de enfermedades, para su aplicación en el tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH).
Impacto
Actualmente no existe ningún tratamiento que pueda retardar o prevenir la implacable progresión de la enfermedad de Huntington, una enfermedad cerebral devastadora, por lo que existe una necesidad médica completamente insatisfecha.
Principales actividades propuestas
El candidato terapéutico es una célula madre neural humana que secreta una proteína, ApiCCT1, que ayuda en la prevención de fenotipos de enfermedades, para su aplicación en el tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH).
Impacto
Actualmente no existe ningún tratamiento que pueda retardar o prevenir la implacable progresión de la enfermedad de Huntington, una enfermedad cerebral devastadora, por lo que existe una necesidad médica completamente insatisfecha.
Principales actividades propuestas
- Generación de un lentivirus de grado de Buenas Prácticas de Fabricación (GMP) para entregar ApiCCT1 a células madre.
- Generación de un banco de calidad controlada de células madre neurales humanas (hNSC) de grado GMP que expresan una forma secretada de la terapéutica molecular (ApiCCT1) y caracterización de la expresión de ApiCCT1.
- Pruebe la entrega de ApiCCT1 que expresa hNSC al cuerpo estriado del modelo de ratón con enfermedad de Huntington y determine si esta célula madre candidata puede proporcionar neuroprotección.
- Fabricación de un banco de células madre embrionarias humanas (hESC) de grado GMP con ApiCCT1 integrado en el genoma en un sitio de puerto seguro. Las células se caracterizarán y ampliarán.
- Pruebe la entrega de hNSC derivadas de hESC que expresan ApiCCT1 secretada al cuerpo estriado de ratones con EH que progresa rápidamente y determine si esta célula madre candidata puede proporcionar neuroprotección.
- Pruebe la entrega de hNSC derivadas de hESC que expresan ApiCCT1 secretada al cuerpo estriado de ratones con EH de progreso más lento y determine si esta célula madre candidata puede proporcionar neuroprotección.
Declaración de beneficio para California:
La discapacidad, la pérdida de libertad personal y de potencial de ingresos y la costosa atención institucional de la enfermedad de Huntington (EH) son devastadoras. El desarrollo de un candidato terapéutico para la EH beneficiará al Estado a través de nuevas tecnologías y propiedad intelectual, lo que dará como resultado una posible creación de empleo e ingresos en nuevas empresas, además del potencial para reducciones sustanciales en el sufrimiento individual y los costos médicos y de atención.