Una terapia de hNSC derivada de hESC para la enfermedad de Huntington
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-10953
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$5,635,393
Estatus
Activo
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 4
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Una terapia de hNSC derivada de hESC para la enfermedad de Huntington
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
El candidato terapéutico es un producto de células madre neurales humanas para prevenir o retrasar los síntomas de la enfermedad para el tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH).
Indicación
La enfermedad de Huntington, una enfermedad cerebral degenerativa y progresiva, suele aparecer en la mediana edad sin ningún tratamiento que modifique la enfermedad.
existen tratamientos.
Mecanismo terapéutico
Según nuestros estudios preclínicos, las células madre neurales humanas se injertan y diferencian en poblaciones neuronales, expresan el factor neurotrófico BDNF y reducen la acumulación de proteína Huntingtina mutante. Además, el tejido huésped forma contactos sinápticos con las células trasplantadas y puede proporcionar conexiones nuevas y funcionales para reducir la excitabilidad cortical aberrante en la EH. Estas mejoras moleculares e histológicas se correlacionan con una mejora en el comportamiento y déficits electrofisiológicos.
Necesidad médica insatisfecha
Actualmente no existe ningún tratamiento que pueda retardar o prevenir la implacable progresión de la enfermedad de Huntington, una enfermedad cerebral devastadora.
por lo tanto, existe una necesidad médica completamente insatisfecha.
Proyecto Objetivo
Presentar una solicitud de nuevo medicamento en investigación ante la FDA.
Principales actividades propuestas
El candidato terapéutico es un producto de células madre neurales humanas para prevenir o retrasar los síntomas de la enfermedad para el tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH).
Indicación
La enfermedad de Huntington, una enfermedad cerebral degenerativa y progresiva, suele aparecer en la mediana edad sin ningún tratamiento que modifique la enfermedad.
existen tratamientos.
Mecanismo terapéutico
Según nuestros estudios preclínicos, las células madre neurales humanas se injertan y diferencian en poblaciones neuronales, expresan el factor neurotrófico BDNF y reducen la acumulación de proteína Huntingtina mutante. Además, el tejido huésped forma contactos sinápticos con las células trasplantadas y puede proporcionar conexiones nuevas y funcionales para reducir la excitabilidad cortical aberrante en la EH. Estas mejoras moleculares e histológicas se correlacionan con una mejora en el comportamiento y déficits electrofisiológicos.
Necesidad médica insatisfecha
Actualmente no existe ningún tratamiento que pueda retardar o prevenir la implacable progresión de la enfermedad de Huntington, una enfermedad cerebral devastadora.
por lo tanto, existe una necesidad médica completamente insatisfecha.
Proyecto Objetivo
Presentar una solicitud de nuevo medicamento en investigación ante la FDA.
Principales actividades propuestas
- Fabricación y caracterización de buenas prácticas de fabricación (GMP) del producto celular para suministrar el primero en estudio en humanos.
- Estudios de seguridad, biodistribución y tumorigenicidad a largo plazo de buenas prácticas de laboratorio (GLP) en ratones modelo HD y Wt.
- Preparación, publicación y presentación de nuevos medicamentos en investigación (IND).
Declaración de beneficio para California:
La discapacidad, la pérdida de la libertad personal y del potencial de ingresos y la costosa atención institucional de la EH son devastadoras. El desarrollo de un producto terapéutico permitirá a los pacientes vivir de forma independiente durante más tiempo después del diagnóstico, lo que supondrá un ahorro considerable de costes en atención sanitaria y cuidados, y ampliará la calidad de vida de los pacientes con EH y sus familiares. También beneficiará a California a través de nuevas tecnologías y propiedad intelectual, lo que resultará en una posible creación de empleos e ingresos.