Terapia génica con células madre hematopoyéticas para XCGD
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-13315
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$3,999,959
Estado:
Activo
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Terapia génica con células madre hematopoyéticas para XCGD
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células madre hematopoyéticas y progenitoras recolectadas de pacientes con X-CGD modificadas con un vector lentiviral altamente regulado
Indicación
Enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X
Mecanismo terapéutico
Modificación del vector lentiviral (LV) de células madre y progenitoras hematopoyéticas (HSPC) autólogas para restaurar la expresión fisiológica de gp91phox. Hemos desarrollado un LV de próxima generación diseñado mediante detección guiada bioinformática de elementos potenciadores/promotores del gen CYBB humano para restaurar la expresión fisiológicamente regulada de la proteína gp91phox.
Necesidad médica insatisfecha
El alotrasplante, aunque curativo, no está disponible para pacientes sin un donante compatible, un problema que se agrava particularmente en pacientes de minorías étnicas.
Proyecto Objetivo
Presentar un IND para iniciar un ensayo de Fase I/II
Principales actividades propuestas
Células madre hematopoyéticas y progenitoras recolectadas de pacientes con X-CGD modificadas con un vector lentiviral altamente regulado
Indicación
Enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X
Mecanismo terapéutico
Modificación del vector lentiviral (LV) de células madre y progenitoras hematopoyéticas (HSPC) autólogas para restaurar la expresión fisiológica de gp91phox. Hemos desarrollado un LV de próxima generación diseñado mediante detección guiada bioinformática de elementos potenciadores/promotores del gen CYBB humano para restaurar la expresión fisiológicamente regulada de la proteína gp91phox.
Necesidad médica insatisfecha
El alotrasplante, aunque curativo, no está disponible para pacientes sin un donante compatible, un problema que se agrava particularmente en pacientes de minorías étnicas.
Proyecto Objetivo
Presentar un IND para iniciar un ensayo de Fase I/II
Principales actividades propuestas
- Requisitos completos de CMC (producción de vectores y fabricación de células)
- Estudios toxicológicos completos (en modelos de ratón y sistemas de cultivo celular relevantes)
- Iniciar la documentación necesaria para abrir un ensayo de Fase I/II
Declaración de beneficio para California:
Esta propuesta utiliza el primer producto de nuestra cartera que crea vectores altamente regulados. El ensayo de fase I/II resultante debería demostrar la superioridad clínica de nuestro vector y proporcionar un tratamiento para la enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X. Además, este ensayo allanará el camino para que otros vectores en nuestra cartera traten una variedad de deficiencias inmunitarias primarias y otras enfermedades genéticas de la sangre. Esto dará como resultado una mejor atención al paciente en el estado de California y en todo el mundo.