Terapia génica con células madre hematopoyéticas para el síndrome de Wiskott Aldrich
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN1-14698
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$3,999,899
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Terapia génica con células madre hematopoyéticas para el síndrome de Wiskott Aldrich
Resumen público:
Candidato traslacional
Células madre hematopoyéticas humanas que han sido modificadas para expresar un gen WAS funcional para tratar a pacientes con síndrome de Wiskott Aldrich (WAS)
Área de impacto
Estos estudios acercarán la terapia genética con células madre para WAS a la clínica, especialmente para aquellos sin compatibilidad HLA o con una enfermedad demasiado grave para un TCMH.
Mecanismo de acción
Las células madre hematopoyéticas (HSC) con expresión defectuosa de WASp se modifican con un vector lentiviral que restaura una copia normal del gen defectuoso.
El trasplante de CMH modificadas genéticamente, que se renuevan solas y son de larga vida, produce todos los linajes sanguíneos, incluidos los glóbulos blancos y las plaquetas, que pueden corregir los episodios graves de autoinmunidad, inmunodeficiencia y hemorragia presentes en WAS.
Necesidad médica insatisfecha
No existe un tratamiento curativo para los pacientes con WAS sin una médula ósea compatible. El HSC corregido genéticamente puede curar el WAS y proporciona una opción terapéutica para estos pacientes.
Esta propuesta avanzará en el campo de la terapia génica con células madre y el tratamiento de trastornos inmunitarios primarios.
Proyecto Objetivo
Llevar a cabo una reunión Pre-IND exitosa
Principales actividades propuestas
Células madre hematopoyéticas humanas que han sido modificadas para expresar un gen WAS funcional para tratar a pacientes con síndrome de Wiskott Aldrich (WAS)
Área de impacto
Estos estudios acercarán la terapia genética con células madre para WAS a la clínica, especialmente para aquellos sin compatibilidad HLA o con una enfermedad demasiado grave para un TCMH.
Mecanismo de acción
Las células madre hematopoyéticas (HSC) con expresión defectuosa de WASp se modifican con un vector lentiviral que restaura una copia normal del gen defectuoso.
El trasplante de CMH modificadas genéticamente, que se renuevan solas y son de larga vida, produce todos los linajes sanguíneos, incluidos los glóbulos blancos y las plaquetas, que pueden corregir los episodios graves de autoinmunidad, inmunodeficiencia y hemorragia presentes en WAS.
Necesidad médica insatisfecha
No existe un tratamiento curativo para los pacientes con WAS sin una médula ósea compatible. El HSC corregido genéticamente puede curar el WAS y proporciona una opción terapéutica para estos pacientes.
Esta propuesta avanzará en el campo de la terapia génica con células madre y el tratamiento de trastornos inmunitarios primarios.
Proyecto Objetivo
Llevar a cabo una reunión Pre-IND exitosa
Principales actividades propuestas
- Obtener un vector lentiviral de grado clínico y demostrar la capacidad de fabricar el producto de células madre a escala clínica.
- Realizar estudios con roedores para evaluar la seguridad y la dosis efectiva del producto celular.
- Prepare el paquete Pre-IND. Completar reunión Pre-IND con la FDA.
Declaración de beneficio para California:
Las terapias seguras y definitivas para el síndrome de Wiskott Aldrich representan una necesidad médica no cubierta. El alotrasplante de células madre suele complicarse por la enfermedad de injerto contra huésped o estar limitado por la falta de donantes compatibles con HLA. La demostración exitosa de que la terapia génica con células madre puede curar el WAS de forma segura y eficaz cambiará el paradigma mediante el cual se tratará a los pacientes y proporcionará una base sobre la cual se podrán curar otras enfermedades inmunes y sanguíneas en el futuro.