Aprovechar la biología del desarrollo para lograr una edición genómica in vivo segura y eficiente de las células madre hematopoyéticas
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO0-17394
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$2,316,683
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Aprovechar la biología del desarrollo para lograr una edición genómica in vivo segura y eficiente de las células madre hematopoyéticas
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Buscamos desarrollar un método más accesible de edición del genoma de células madre sanguíneas directamente en el cuerpo, para que el tratamiento pueda ser más seguro y menos costoso que los enfoques actualmente disponibles.
Impacto
Creemos que nuestro nuevo protocolo podría transformar la atención de los niños con enfermedades de la sangre como la anemia de células falciformes, talasemias y afecciones metabólicas.
Buscamos desarrollar un método más accesible de edición del genoma de células madre sanguíneas directamente en el cuerpo, para que el tratamiento pueda ser más seguro y menos costoso que los enfoques actualmente disponibles.
Impacto
Creemos que nuestro nuevo protocolo podría transformar la atención de los niños con enfermedades de la sangre como la anemia de células falciformes, talasemias y afecciones metabólicas.