Perfiles globales de expresión genética de neuronas inhibidoras individuales derivadas de células madre humanas

Estamos desarrollando una terapia inhibidora de células nerviosas para el tratamiento de la epilepsia focal crónica y otros trastornos del sistema nervioso. Para desarrollar una terapia celular lo más segura y eficaz posible, es fundamental establecer un proceso de fabricación sólido y consistente, y comprender la composición molecular y celular del producto. En virtud de este premio, hemos desarrollado con éxito un proceso para investigar firmas de expresión genética global del producto candidato, con resolución unicelular/núcleo, antes y después de la administración en modelos preclínicos. Este trabajo ha llevado a una mejor comprensión de la composición y el destino del producto y, en última instancia, ayudará a acelerar las terapias celulares hacia futuros ensayos clínicos.