Edición del genoma de células Treg humanas para permitir una terapia tolerogénica combinatoria con productos biológicos dirigidos a células T para la diabetes tipo 1
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-16589
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$2,485,549
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Edición del genoma de células Treg humanas para permitir una terapia tolerogénica combinatoria con productos biológicos dirigidos a células T para la diabetes tipo 1
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Células T reguladoras autólogas editadas genómicamente para promover la tolerancia inmunitaria en combinación con terapias dirigidas a las células T
Impacto
En este estudio de prueba de concepto nos centramos en la diabetes tipo 1, pero la plataforma terapéutica que desarrollará el estudio se puede aplicar a muchas indicaciones autoinmunes y trasplantes.
Principales actividades propuestas
Células T reguladoras autólogas editadas genómicamente para promover la tolerancia inmunitaria en combinación con terapias dirigidas a las células T
Impacto
En este estudio de prueba de concepto nos centramos en la diabetes tipo 1, pero la plataforma terapéutica que desarrollará el estudio se puede aplicar a muchas indicaciones autoinmunes y trasplantes.
Principales actividades propuestas
- Desarrollan un protocolo de edición genómica para modificar las células T reguladoras humanas
- Evaluar la función de los Tregs humanos editados genómicamente in vitro
- Evaluar la eficacia de la terapia combinada de Tregs humanos editados genómicamente con inmunoterapias dirigidas a células T en modelos de enfermedad de injerto contra huésped en un modelo de ratón humanizado.
- Establecer un modelo de ratón humanizado de diabetes tipo 1
- Desarrollar un protocolo de edición genómica para modificar las células T reguladoras de ratones humanizados
- Evaluar la eficacia de la terapia combinada de Tregs de ratón editados genómicamente con inmunoterapias dirigidas a células T en modelos de ratón humanizados con diabetes tipo 1.
Declaración de beneficio para California:
La diabetes tipo 1 (DT1) afecta a 1.6 millones de personas en Estados Unidos, incluyendo a muchos californianos. La insulina es una terapia vital para la DT1, ya que reemplaza esta hormona vital que los pacientes no pueden producir. Una forma más eficaz de tratar la DT1 es atacar la causa raíz de la enfermedad: un sistema inmunitario deficiente. Este proyecto busca desarrollar una inmunoterapia mediante la modificación genética de las células del propio paciente para restaurar el autocontrol inmunitario. Esta plataforma terapéutica también podría impulsar la industria biotecnológica en California.