Edición del genoma para la causalidad y reversión de mutaciones asociadas a MPN en células madre hematopoyéticas humanas
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO1-08776
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$235,800
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Edición del genoma para la causalidad y reversión de mutaciones asociadas a MPN en células madre hematopoyéticas humanas
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Utilice la edición de genes para crear herramientas para el estudio de los mecanismos mediante los cuales las mutaciones observadas por los pacientes conducen a neoplasias mieloproliferativas.
Impacto
La edición de reactivos arrojará nuevos conocimientos sobre cómo las mutaciones adquiridas asociadas a las NMP causan enfermedades mediante la sobreproducción de varios tipos de células y allanará el camino para que las terapias de edición genética reviertan las NMP.
Principales actividades propuestas
Utilice la edición de genes para crear herramientas para el estudio de los mecanismos mediante los cuales las mutaciones observadas por los pacientes conducen a neoplasias mieloproliferativas.
Impacto
La edición de reactivos arrojará nuevos conocimientos sobre cómo las mutaciones adquiridas asociadas a las NMP causan enfermedades mediante la sobreproducción de varios tipos de células y allanará el camino para que las terapias de edición genética reviertan las NMP.
Principales actividades propuestas
- Desarrollar herramientas que permitan el estudio de mutaciones asociadas a MPN en loci endógenos.
- Cree líneas celulares humanas isogénicas que alberguen mutaciones asociadas a MPN e introduzca mutaciones en HSC CD34+ humanas primarias.
Declaración de beneficio para California:
La investigación descrita en esta propuesta brindará nueva información a la familia MPN de trastornos hematopoyéticos y permitirá en términos generales la creación y reversión de mutaciones en células madre hematopoyéticas. Una nueva comprensión de las MPN podría conducir a mejores medicamentos para tratar estos trastornos. Los métodos para realizar la edición de genes en células madre hematopoyéticas podrían ser transformadores para el tratamiento de enfermedades sanguíneas hereditarias y adquiridas, lo que podría permitir que las terapias de edición de genes curen dichos trastornos.
