Modificación genética del genoma humano para resistir la infección por VIH-1 y/o la progresión de la enfermedad

Los estudios propuestos describen los enfoques genéticos que utilizan células madre embrionarias humanas para suprimir y/o eliminar la expresión de la proteína humana CCR5. CCR5 se encuentra en la superficie de los glóbulos blancos. El VIH-1 se adhiere a CCR5 y utiliza CCR5 para ingresar a sus células objetivo. Nuestro enfoque es utilizar enfoques establecidos y nuevos no establecidos para evitar que CCR5 aparezca en la superficie de las células. Si CCR5 no está presente, el VIH-1 no puede infectar las células. Curiosamente, este concepto ya ha sido probado en la naturaleza. Aproximadamente el 1% de la población caucásica tiene deficiencia genética de CCR5 y estos individuos son resistentes a la transmisión del VIH-1. Sus glóbulos blancos, cuando se cultivan, también resisten la infección por VIH-1 en el laboratorio. Como tal, creemos que nuestro enfoque puede usarse para proteger a personas de alto riesgo de la infección por VIH-1, así como para impedir o detener la progresión de la enfermedad en aquellas personas que ya están infectadas.