Generación de células similares a hepatocitos inducidas por seres humanos seguras y terapéuticamente eficaces

Aunque el hígado puede regenerarse por sí solo, un daño crónico o abrumador puede provocar una insuficiencia hepática potencialmente mortal. Actualmente, la única terapia para la insuficiencia hepática es el trasplante de hígado. Debido a que el suministro de hígados cadavéricos o tejido hepático de donantes vivos supera con creces la demanda, los médicos e investigadores buscan desarrollar nuevas terapias para salvar las vidas de pacientes con insuficiencia hepática. Una estrategia prometedora es el trasplante de hepatocitos, las células del hígado que realizan la mayor parte de sus funciones y que resultan defectuosas en la insuficiencia hepática. Para que el trasplante de hepatocitos esté disponible para todos los pacientes que podrían beneficiarse, se debe establecer una fuente de células distinta de los escasos hígados de donantes. A diferencia de los hepatocitos, las células de la piel se pueden obtener y expandir fácilmente en cultivo. Por lo tanto, el reciente descubrimiento de que las células de la piel pueden convertirse en hepatocitos mediante la transferencia de unos pocos genes sugiere una nueva fuente prometedora de hepatocitos. Para desarrollar el trasplante de dichas células como terapia para la insuficiencia hepática, nuestro objetivo es identificar qué tipo de células humanas fácilmente disponibles (piel, sangre o células grasas) pueden convertirse de manera más eficiente en hepatocitos utilizando métodos de transferencia temporal de genes. Es importante destacar que la eficacia terapéutica y la seguridad de estos hepatocitos inducidos se probarán rigurosamente en modelos animales de insuficiencia hepática humana. Si tiene éxito, nuestro proyecto establecerá la viabilidad de la terapia de la insuficiencia hepática con células derivadas de las células no hepáticas fácilmente disponibles del propio paciente.