Generación de líneas celulares pluripotentes a partir de embriones humanos
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
RL1-00636
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$1,167,416
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Período de información:
NCE
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Generación de líneas celulares pluripotentes a partir de embriones humanos
Resumen público:
Las células madre embrionarias humanas (hESC) son muy prometedoras para la medicina regenerativa. En esta aplicación, nuestro objetivo es derivar líneas hESC de embriones previos a la implantación para generar una fuente de líneas de paso bajo que puedan usarse en investigación y desarrollar los procedimientos necesarios para generar un producto basado en células de grado clínico. En esta aplicación, desarrollaremos los procedimientos para derivar, expandir y almacenar utilizando las buenas prácticas de fabricación (cGMP) actuales, que son necesarias para producir una línea de grado clínico. Nuestro objetivo es hacer esto utilizando medios y superficies químicamente definidos en consulta con el Director de Cumplimiento Normativo de nuestra Institución. En segundo lugar, nuestro objetivo es obtener líneas hESC de embriones que tengan trastornos genéticos. Estas aberraciones genéticas se identifican tras un diagnóstico genético previo a la implantación (PGD) o un cribado genético previo a la implantación (PGS) de embriones consentidos de parejas sometidas a fertilización in vitro (FIV). Derivar líneas hESC de estos embriones será esencial para comprender las causas subyacentes del aborto espontáneo o como una herramienta para mejorar la calidad de vida de las personas que nacen con estas anomalías cromosómicas, incluida la trisomía 21 (síndrome de Down) o la monosomía X (síndrome de Turner). .
Declaración de beneficio para California:
Las células madre embrionarias humanas podrían revolucionar la medicina moderna si se utilizaran en terapias basadas en células. Sin embargo, el uso traslacional de hESC no se realizará a menos que se derive y esté disponible un depósito apropiado de células de bajo paso. Este recurso solidificará a California como líder mundial reconocido en la investigación de ESC a través de la generación de un recurso centralizado e integral de líneas hESC y la creación de empleos para apoyar este esfuerzo, y validará la decisión de los votantes de California que aseguraron la aprobación de la Proposición 71. Nuestra propuesta trabaja para generar líneas que acerquen un paso más las estrategias de tratamiento a partir de hESCs.
Publicaciones
- Hum Mol Genet (2011): La derivación de nuevas líneas de células madre embrionarias humanas revela una rápida progresión epigenética in vitro que puede prevenirse mediante la modificación química de la cromatina. (PubMed: 22058289)
- Células madre (2010): Células madre embrionarias humanas como modelos de síndromes cromosómicos aneuploides. (PubMed: 20641042)
- Chip de laboratorio (2010): Citometría de imágenes de microfluidos para el perfil cuantitativo unicelular de células madre pluripotentes humanas en condiciones químicamente definidas. (PubMed: 20390128)
- Transl Med de células madre (2012): Desde biopsia de piel hasta neuronas pasando por un intermediario pluripotente bajo protocolos de buenas prácticas de fabricación. (PubMed: 23197638)