Generación de neuronas del prosencéfalo a partir de células madre embrionarias humanas
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
RS1-00205
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$587,591
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Generación de neuronas del prosencéfalo a partir de células madre embrionarias humanas
Resumen público:
El objetivo de esta propuesta es generar neuronas del prosencéfalo a partir de células madre embrionarias humanas. Nuestra estrategia general es exponer secuencialmente las células ES a señales que conducen a la diferenciación a lo largo de un linaje neuronal y seleccionar células que muestren características de las neuronas del prosencéfalo. Estas células luego se usarían en experimentos de trasplante para determinar si son capaces de establecer conexiones sinápticas con las neuronas del huésped. Si estos experimentos tienen éxito, proporcionarían una estrategia terapéutica para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer y otros trastornos que se caracterizan por la pérdida de neuronas del prosencéfalo. Actualmente no existe ningún tratamiento eficaz para la enfermedad de Alzheimer y, con el envejecimiento de la población de la generación del baby boom, es probable que la incidencia de esta enfermedad aumente considerablemente. Una de las pocas vías prometedoras para tratar el Alzheimer es la posibilidad de una terapia de reemplazo celular en la que las neuronas perdidas podrían ser reemplazadas por neuronas trasplantadas. Las células madre embrionarias, que tienen la capacidad de diferenciarse en varias células del cuerpo, podrían ser un componente clave de dicha terapia si podemos diferenciarlas con éxito en neuronas del prosencéfalo.
Declaración de beneficio para California:
La enfermedad de Alzheimer es un trastorno neurológico esporádico devastador que nos pone a todos en riesgo. A medida que la población de California envejece, habrá un aumento significativo en la incidencia de la enfermedad de Alzheimer y el costo médico y financiero para el estado será severo. Actualmente no existen tratamientos eficaces para este trastorno y una de las pocas promesas es la posibilidad de una terapia de trasplante para reemplazar las neuronas que se pierden en la enfermedad. Ser capaz de generar neuronas del prosencéfalo a partir de células madre embrionarias humanas proporcionaría una herramienta clave en la lucha contra esta enfermedad. No hace falta decir que el desarrollo de una terapia de reemplazo celular eficaz no sólo tendría una inmensa importancia médica a medida que cuidamos de nuestra población de edad avanzada, sino que también aliviaría en gran medida la carga financiera asociada con la atención de los pacientes de Alzheimer, que a menudo recae sobre los estado.
Publicaciones
- Proc Natl Acad Sci EE. UU. (2011): Investigación de la formación y función de sinapsis utilizando neuronas derivadas de células madre pluripotentes humanas. (PubMed: 21278334)