Generación de líneas celulares de fibroblastos en pacientes con enfermedades oculares comunes que causan ceguera.
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TI1-06601
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Valor del premio:
$1,034,425
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
NCE Año 3
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Generación de líneas celulares de fibroblastos en pacientes con enfermedades oculares comunes que causan ceguera.
Resumen público:
La degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), el glaucoma primario de ángulo abierto (GPAA) y la retinopatía diabética proliferativa (PDR) son las principales causas de pérdida irreversible de la visión en todo el mundo. Aunque no se comprenden completamente las causas y mecanismos exactos de estas enfermedades, se sabe que los factores genéticos y ambientales contribuyen al desarrollo de estas enfermedades. Los avances científicos recientes han permitido la reprogramación de tejidos ya diferenciados, como las células de la piel, en células llamadas células madre pluripotentes inducidas (iPSC). Las iPSC tienen el potencial de programarse en diferentes células del ojo, que se pierden en la degeneración.
Por tanto, proponemos obtener biopsias de piel de pacientes con la enfermedad ocular mencionada anteriormente. Los objetivos son proporcionar muestras de una población de pacientes bien caracterizada cuyos miembros presentan las enfermedades oculares objetivo. Aunque existen modelos animales de enfermedades oculares, las células de la retina derivadas de iPSC proporcionarán una forma mejor y más rápida de modelar enfermedades en la placa, herramientas novedosas para la detección de fármacos. Las células de la retina derivadas de iPSC también se pueden usar para reemplazar las células de la retina degeneradas o dañadas para restaurar la visión de millones de pacientes, como las células del epitelio pigmentario de la retina (EPR) para tratar la DMAE y las células ganglionares de la retina para tratar el glaucoma.
Por tanto, proponemos obtener biopsias de piel de pacientes con la enfermedad ocular mencionada anteriormente. Los objetivos son proporcionar muestras de una población de pacientes bien caracterizada cuyos miembros presentan las enfermedades oculares objetivo. Aunque existen modelos animales de enfermedades oculares, las células de la retina derivadas de iPSC proporcionarán una forma mejor y más rápida de modelar enfermedades en la placa, herramientas novedosas para la detección de fármacos. Las células de la retina derivadas de iPSC también se pueden usar para reemplazar las células de la retina degeneradas o dañadas para restaurar la visión de millones de pacientes, como las células del epitelio pigmentario de la retina (EPR) para tratar la DMAE y las células ganglionares de la retina para tratar el glaucoma.
Declaración de beneficio para California:
La ceguera o los problemas de visión afectan a 3.3 millones de estadounidenses de 40 años o más, o uno de cada 28, según un estudio patrocinado por los NIH. Se prevé que esta cifra alcance los 5.5 millones para el año 2020. La tasa de baja visión y ceguera aumenta significativamente con la edad, particularmente en personas mayores de 65 años. California tiene la población más grande de los Estados Unidos. Con el envejecimiento de la población, el número de californianos con enfermedades oculares relacionadas con la edad está aumentando y se espera que la pérdida de visión siga siendo una importante preocupación económica y de salud pública, además de su efecto sustancial en la calidad de vida individual. Nuestro estudio propuesto de recolección de tejido de pacientes con enfermedades oculares importantes proporcionará nuevos medios y materiales para comprender los mecanismos de susceptibilidad a las enfermedades oculares. Es innovador y promete una serie de contribuciones únicas al campo de la medicina regenerativa. Mediante la integración de conjuntos de datos de asociación clínica y de todo el genoma, podremos realizar un estudio integral y coordinado diseñado para identificar y comprender la compleja interacción de factores genéticos, de desarrollo y ambientales, y sus contribuciones al desarrollo y progresión de los principales trastornos oculares. . Esto debería abrir una nueva vía para futuros estudios funcionales y, en última instancia, podría ayudar a facilitar la predicción, el desarrollo de mejores tratamientos y la prevención de enfermedades devastadoras que causan ceguera.