Generación de organoides hepáticos humanos trasplantables competentes para los conductos biliares
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO1-08792
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$206,460
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Generación de organoides hepáticos humanos trasplantables competentes para los conductos biliares
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Generación de mini hígados derivados de células madre humanas capaces de exportar bilis a la vesícula biliar después del trasplante al hígado
Impacto
Los minihígados capaces de exportar bilis normalmente tendrían potencial para la terapia de enfermedades en las que la exportación de bilis está alterada, como el síndrome de Alagille.
Principales actividades propuestas
Generación de mini hígados derivados de células madre humanas capaces de exportar bilis a la vesícula biliar después del trasplante al hígado
Impacto
Los minihígados capaces de exportar bilis normalmente tendrían potencial para la terapia de enfermedades en las que la exportación de bilis está alterada, como el síndrome de Alagille.
Principales actividades propuestas
- Generación de mini hígados utilizando células hepáticas derivadas de células madre humanas de diferentes niveles de madurez
- Identificación de mini hígados derivados de células madre humanas que son más eficaces para exportar bilis a la vesícula biliar después del trasplante a hígados de ratones que modelan el síndrome de Alagille
- Evaluación y, si es necesario, mejora de la función, estructura y crecimiento de minihígados derivados de células madre humanas tras su trasplante a hígados de ratones.
Declaración de beneficio para California:
Muchos ciudadanos del estado de California necesitan un trasplante de hígado debido a enfermedades hepáticas asociadas con un flujo de bilis deficiente. Debido a que los hígados de los donantes son escasos, muchos de estos pacientes mueren mientras esperan el trasplante de hígado. Nuestra investigación puede generar una terapia que estabilice la función hepática hasta que haya un donante de hígado disponible o pueda evitar la necesidad de un trasplante de hígado.
Publicaciones
- Naturaleza (2018): Formación de novo del sistema biliar mediante transdiferenciación de hepatocitos mediada por TGFbeta. (PubMed: 29720662)