Generación y perfilado in vitro de líneas de células madre neurales para predecir la eficacia in vivo en la lesión crónica de la médula espinal cervical.
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-10753
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$1,575,613
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Año 2/NCE
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Generación y perfilado in vitro de líneas de células madre neurales para predecir la eficacia in vivo en la lesión crónica de la médula espinal cervical.
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Este proyecto genera nuevas líneas de células madre neurales humanas educadas en tejidos que cumplen con cGMP, junto con pruebas de prueba de concepto preclínicas in vivo y el desarrollo de un perfil predictivo in vitro.
Impacto
Identificación de nuevas líneas celulares con pruebas de eficacia in vivo para permitir una traducción eficiente a la lesión crónica de la médula espinal cervical, un área de importante necesidad médica no cubierta.
Principales actividades propuestas
Este proyecto genera nuevas líneas de células madre neurales humanas educadas en tejidos que cumplen con cGMP, junto con pruebas de prueba de concepto preclínicas in vivo y el desarrollo de un perfil predictivo in vitro.
Impacto
Identificación de nuevas líneas celulares con pruebas de eficacia in vivo para permitir una traducción eficiente a la lesión crónica de la médula espinal cervical, un área de importante necesidad médica no cubierta.
Principales actividades propuestas
- Derivación de nuevas líneas de células madre neurales humanas
- Caracterización in vitro de líneas de células madre neurales humanas.
- Construcción de un perfil de línea celular in vitro que pueda discriminar el potencial de eficacia in vivo
- Análisis in vivo de la eficacia de la línea de células madre neurales humanas después del trasplante en ratones con lesión de la médula espinal
Declaración de beneficio para California:
El impacto de esta investigación incluye la generación de nuevas líneas de células madre neurales humanas cultivadas en tejido enriquecidas con CD133 que cumplen con GMPc, que han demostrado capacidad de traducción a la clínica para múltiples trastornos neurológicos, y el desarrollo de un perfil que puede relacionar análisis de expresión in vitro de estas células en condiciones de crecimiento y diferenciación hasta lograr eficacia in vivo. Ambos son pasos críticos para una traducción eficaz.