Microglía humana corregida genéticamente para el tratamiento de la leucoencefalopatía de inicio en la edad adulta con esferoides axonales y glía pigmentada (ALSP)
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-15120
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,417,948
Estatus
Activo(s)
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Microglía humana corregida genéticamente para el tratamiento de la leucoencefalopatía de inicio en la edad adulta con esferoides axonales y glía pigmentada (ALSP)
Resumen público:
Objetivo de la investigación
La investigación propuesta aquí respaldará el desarrollo de NGL-101, una terapia celular para el tratamiento de la leucoencefalopatía de inicio en la edad adulta con esferoides axonales y glía pigmentada (ALSP).
Impacto
El desarrollo exitoso de NGL-101 dará como resultado una terapia que cambiará la vida de los pacientes que padecen ALSP y proporcionará una prueba de concepto para el tratamiento de otras enfermedades de la microglía.
Principales actividades propuestas
La investigación propuesta aquí respaldará el desarrollo de NGL-101, una terapia celular para el tratamiento de la leucoencefalopatía de inicio en la edad adulta con esferoides axonales y glía pigmentada (ALSP).
Impacto
El desarrollo exitoso de NGL-101 dará como resultado una terapia que cambiará la vida de los pacientes que padecen ALSP y proporcionará una prueba de concepto para el tratamiento de otras enfermedades de la microglía.
Principales actividades propuestas
- Demostrar la seguridad y eficacia in vitro de la microglía derivada de iPSC corregida genéticamente.
- Demostrar la eficacia preclínica y la seguridad de la microglía derivada de iPSC corregida con genes.
Declaración de beneficio para California:
Novoglia, Inc. es una empresa con sede en California, al igual que los dos contratistas principales, ClearPoint Neuro y Translucence Biosystems. La financiación de este trabajo proporcionará un beneficio económico directo a estas empresas y sus empleados, además de proporcionar las terapias necesarias a los ciudadanos de California que padecen enfermedades de microglía.