Terapia basada en vesículas extracelulares para cicatrices corneales
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN1-14649
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$5,779,276
Estado:
Activo
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Terapia basada en vesículas extracelulares para cicatrices corneales
Resumen público:
Candidato traslacional
Vesículas extracelulares derivadas de células madre para el tratamiento de cicatrices corneales.
Área de impacto
El candidato tiene como objetivo restaurar la visión reduciendo la necesidad de trasplante de córnea y las complicaciones de cegamiento asociadas.
Mecanismo de acción
El candidato terapéutico es una terapia basada en vesículas extracelulares (EV) que podría regenerar el tejido corneal normal y reducir las cicatrices corneales sin necesidad de un trasplante de córnea. La población única de EV tiene actividades antiinflamatorias y antifibróticas además de su propiedad regenerativa. . El efecto de los vehículos eléctricos probablemente se ejerce a través de su carga de microARN.
Necesidad médica insatisfecha
Complicaciones que causan cegamiento, como infección, glaucoma y desprendimiento de retina, están asociadas con el trasplante de córnea. Al reducir las cicatrices corneales, la visión mejorará sin necesidad de un trasplante de córnea, lo que también reducirá en gran medida el impacto de la grave escasez mundial de tejidos corneales.
Proyecto Objetivo
Enviar un paquete previo a IND
Principales actividades propuestas
Vesículas extracelulares derivadas de células madre para el tratamiento de cicatrices corneales.
Área de impacto
El candidato tiene como objetivo restaurar la visión reduciendo la necesidad de trasplante de córnea y las complicaciones de cegamiento asociadas.
Mecanismo de acción
El candidato terapéutico es una terapia basada en vesículas extracelulares (EV) que podría regenerar el tejido corneal normal y reducir las cicatrices corneales sin necesidad de un trasplante de córnea. La población única de EV tiene actividades antiinflamatorias y antifibróticas además de su propiedad regenerativa. . El efecto de los vehículos eléctricos probablemente se ejerce a través de su carga de microARN.
Necesidad médica insatisfecha
Complicaciones que causan cegamiento, como infección, glaucoma y desprendimiento de retina, están asociadas con el trasplante de córnea. Al reducir las cicatrices corneales, la visión mejorará sin necesidad de un trasplante de córnea, lo que también reducirá en gran medida el impacto de la grave escasez mundial de tejidos corneales.
Proyecto Objetivo
Enviar un paquete previo a IND
Principales actividades propuestas
- Identificación de biomarcadores y unidades funcionales de candidato terapéutico que servirán de base para los ensayos de potencia.
- Optimización de la ruta de administración y dosificación, farmacocinética y seguridad del piloto.
- Establecimiento de un banco de células maestras compatible con GMP y un proceso de purificación de vesículas extracelulares escalable.
Declaración de beneficio para California:
California es el estado más poblado de Estados Unidos. El número de residentes con cicatrices corneales puede aumentar desproporcionadamente como resultado de múltiples factores ambientales y ocupacionales. Un tratamiento seguro para restaurar la visión es un beneficio importante para la gente de California. Nuestro proyecto beneficiará aún más a California mediante la capacitación de nuevos investigadores de células madre, creará más empleos y atraerá fondos del gobierno federal e inversiones del sector privado.
Publicaciones
- Traducción de Vis Sci Technol (2025): Las vesículas extracelulares derivadas de células madre del estroma corneal atenúan la expresión de ANGPTL7 en la malla trabecular humana. (PubMed: 39847376)
- Biosensores (Basilea) (2025): Sobre la viabilidad del seguimiento basado en SERS de la eficiencia de carga de fármacos en exosomas para su administración dirigida. (PubMed: 40136938)