Terapia génica retiniana AAV de capacidad ampliada habilitada por tecnología eficiente de unión de ARN
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-14187
Investigador(es):
Valor del premio:
$0
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Terapia génica retiniana AAV de capacidad ampliada habilitada por tecnología eficiente de unión de ARN
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Un nuevo candidato a terapia génica basada en AAV para su uso en el tratamiento de enfermedades oculares hereditarias.
Impacto
Los vectores AAV tienen una capacidad de carga limitada (<5kb), lo que impide su uso en el tratamiento de muchas enfermedades genéticas intratables causadas por genes grandes.
Principales actividades propuestas
Un nuevo candidato a terapia génica basada en AAV para su uso en el tratamiento de enfermedades oculares hereditarias.
Impacto
Los vectores AAV tienen una capacidad de carga limitada (<5kb), lo que impide su uso en el tratamiento de muchas enfermedades genéticas intratables causadas por genes grandes.
Principales actividades propuestas
- Optimización in vitro y selección de candidatos a terapia génica.
- Pruebas in vivo para establecer la eficacia de los candidatos a terapia génica
- Demostración de la actividad modificadora de la enfermedad en un modelo genético de enfermedad ocular en ratón
- Evaluación de la seguridad para un enfoque AAV de doble vector
- Actividad de prueba en fotorreceptores humanos.
Declaración de beneficio para California:
De las 280 mutaciones genéticas que causan la enfermedad hereditaria de la retina (EIR), sólo existe un tratamiento aprobado para una. Nuestra tecnología innovadora proporciona una solución a los desafíos que enfrentan los enfoques de terapia génica convencionales basados en AAV. Debido a que nuestra tecnología es independiente de los genes, el avance de esta terapia será un paso importante para desarrollar tratamientos para una amplia variedad de enfermedades genéticas, incluidas aquellas que afectan a la diversa población de California.