Interneuronas espinales excitadoras a partir de células madre pluripotentes humanas para tratar la lesión de la médula espinal
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-14180
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$2,942,198
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Interneuronas espinales excitadoras a partir de células madre pluripotentes humanas para tratar la lesión de la médula espinal
Resumen público:
Objetivo de la investigación
El objetivo principal de esta investigación es probar si las interneuronas espinales excitadoras V2a humanas diseñadas a partir de PSC pueden reparar la médula espinal dañada y restaurar la función motora.
Impacto
Actualmente no existen terapias capaces de reparar la médula espinal lesionada. Nuestra célula terapéutica candidata, las interneuronas espinales humanas 'V2a', podría abordar esta importante necesidad médica no cubierta.
Principales actividades propuestas
El objetivo principal de esta investigación es probar si las interneuronas espinales excitadoras V2a humanas diseñadas a partir de PSC pueden reparar la médula espinal dañada y restaurar la función motora.
Impacto
Actualmente no existen terapias capaces de reparar la médula espinal lesionada. Nuestra célula terapéutica candidata, las interneuronas espinales humanas 'V2a', podría abordar esta importante necesidad médica no cubierta.
Principales actividades propuestas
- Determine las líneas de PSC que cumplen con GMP y que producen poblaciones óptimas de donantes V2a.
- Definir la dosis óptima de neuronas GMP-V2a trasplantadas que se pueden administrar de forma segura a la médula espinal lesionada.
- Determinar el cronograma para que las células del donante se integren anatómicamente con la médula espinal dañada y reparen las redes motoras.
- Determine el cronograma para que las neuronas V2a trasplantadas se conecten funcionalmente a las redes motoras lesionadas y contribuyan a la recuperación.
- Determinar la eficacia terapéutica de neuronas V2a trasplantadas derivadas de PSC que cumplen con GMP para reparar funcionalmente los circuitos motores después de una lesión de la médula espinal.
Declaración de beneficio para California:
La lesión de la médula espinal (LME) es una condición debilitante permanente que deja a las personas paralizadas parcial o totalmente. Los costos asociados a la atención médica de por vida son exorbitantes (millones de dólares) y la necesidad continua de atención asistida afecta a familiares y amigos. Una terapia celular reparadora para las LME que podría restaurar la función motora beneficiaría la autonomía del individuo y permitiría un retorno efectivo a la sociedad y una mejor calidad de vida.