Ingeniería genética ex vivo de células madre sanguíneas para mejorar la eficacia de la quimioterapia en pacientes con glioblastoma
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-10967
Investigador(es):
Tipo:
PI
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$3,684,259
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
OM final n.º 5
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Ingeniería genética ex vivo de células madre sanguíneas para mejorar la eficacia de la quimioterapia en pacientes con glioblastoma
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Las células madre sanguíneas se modificarán genéticamente para protegerlas de la quimioterapia en pacientes con glioblastoma, lo que producirá una mejor supervivencia de los pacientes.
Indicación
Los pacientes con glioblastoma multiforme (GBM) recién diagnosticado, o cualquier glioma recién diagnosticado de grado IV, serán elegibles para recibir esta terapia.
Mecanismo terapéutico
La quimioterapia es el tratamiento de primera línea para el GBM, pero se asocia con efectos secundarios tóxicos en la sangre, lo que limita la cantidad de fármaco que un paciente puede tolerar. Nuestro candidato terapéutico, células madre sanguíneas genéticamente protegidas, disminuirá los efectos secundarios de la quimioterapia, permitiendo administrar dosis más altas de esta quimioterapia. Esto debería aumentar la cantidad de muerte tumoral, producir una mejor calidad de vida y una mejor supervivencia general en estos pacientes con GBM.
Necesidad médica insatisfecha
No existe cura para el glioblastoma. La supervivencia del paciente sigue siendo de aproximadamente 15 meses y el tratamiento implica un tipo de quimioterapia limitada por su toxicidad. Nuestra estrategia mejorará la calidad de vida y la supervivencia general al reducir estos efectos secundarios y permitir que se administren más tratamientos antitumorales.
Proyecto Objetivo
Presentación IND e inicio de sitios de prueba de Fase 1
Principales actividades propuestas
Las células madre sanguíneas se modificarán genéticamente para protegerlas de la quimioterapia en pacientes con glioblastoma, lo que producirá una mejor supervivencia de los pacientes.
Indicación
Los pacientes con glioblastoma multiforme (GBM) recién diagnosticado, o cualquier glioma recién diagnosticado de grado IV, serán elegibles para recibir esta terapia.
Mecanismo terapéutico
La quimioterapia es el tratamiento de primera línea para el GBM, pero se asocia con efectos secundarios tóxicos en la sangre, lo que limita la cantidad de fármaco que un paciente puede tolerar. Nuestro candidato terapéutico, células madre sanguíneas genéticamente protegidas, disminuirá los efectos secundarios de la quimioterapia, permitiendo administrar dosis más altas de esta quimioterapia. Esto debería aumentar la cantidad de muerte tumoral, producir una mejor calidad de vida y una mejor supervivencia general en estos pacientes con GBM.
Necesidad médica insatisfecha
No existe cura para el glioblastoma. La supervivencia del paciente sigue siendo de aproximadamente 15 meses y el tratamiento implica un tipo de quimioterapia limitada por su toxicidad. Nuestra estrategia mejorará la calidad de vida y la supervivencia general al reducir estos efectos secundarios y permitir que se administren más tratamientos antitumorales.
Proyecto Objetivo
Presentación IND e inicio de sitios de prueba de Fase 1
Principales actividades propuestas
- Optimizar la fabricación del producto terapéutico. Esta fase del proyecto dará lugar a 3 series de producción en condiciones de ensayo clínico.
- Caracterizar los perfiles de eficacia y seguridad del producto terapéutico. La seguridad del producto será probada en el sitio colaborador FHCRC.
- Prepare la solicitud IND y el inicio del ensayo clínico en múltiples sitios. Esto describirá los detalles de fabricación, seguridad y ensayos clínicos.
Declaración de beneficio para California:
GBM es el tumor cerebral primario más común y agresivo en adultos y se diagnostican ~1500 casos nuevos por año en CA. La tasa de supervivencia relativa a 5 años para GBM es del 4.8 % en California y se ha mantenido en este nivel bajo durante las últimas dos décadas. Además, el tratamiento principal consiste en quimioterapia, que es eficaz pero está limitada por su toxicidad. Si un proceso puede proteger contra tal toxicidad, los californianos se beneficiarán enormemente de una mejora significativa con respecto a la terapia de primera línea actual de GBM.