Evaluación de la seguridad y viabilidad de las células T del receptor de antígeno quimérico anti-VIH (CMV / VIH-CAR) específicas del citomegalovirus en personas con VIH
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-14748
Investigador(es):
Tipo:
PI
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$11,299,976
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Evaluación de la seguridad y viabilidad de las células T del receptor de antígeno quimérico anti-VIH (CMV / VIH-CAR) específicas del citomegalovirus en personas con VIH
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células T específicas del citomegalovirus (CMV) que expresan un receptor de antígeno quimérico (CAR) que se dirige a las células infectadas por el VIH y las elimina
Indicación
Manejo del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)/síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA)
Mecanismo terapéutico
Las personas con VIH (PWH) pierden inmunidad debido a la disminución de la función de los linfocitos T. Proponemos tratarlos con células CAR T que atacarán y eliminarán las células infectadas por el VIH. Estas células también podrán reconocer y ser activadas por el citomegalovirus (CMV), que está presente en la mayoría de las PWH. Proponemos aprovechar este sistema natural (una fuente endógena de señalización de CMV) para mantener un número suficiente de estas células T con CAR en niveles que podrían controlar la infección por VIH en ausencia de TAR.
Necesidad médica insatisfecha
En EE. UU., a pesar de las terapias avanzadas, el VIH sigue siendo un problema de salud pública persistente, con aproximadamente 1.2 millones de personas con VIH en 2019. No existe cura para el VIH. Una inmunoterapia altamente eficaz podría mejorar significativamente los resultados de las personas infectadas por el VIH y eliminar la necesidad de tratamiento antirretroviral.
Proyecto Objetivo
Se completó una prueba piloto de Fase 1
Principales actividades propuestas
Células T específicas del citomegalovirus (CMV) que expresan un receptor de antígeno quimérico (CAR) que se dirige a las células infectadas por el VIH y las elimina
Indicación
Manejo del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)/síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA)
Mecanismo terapéutico
Las personas con VIH (PWH) pierden inmunidad debido a la disminución de la función de los linfocitos T. Proponemos tratarlos con células CAR T que atacarán y eliminarán las células infectadas por el VIH. Estas células también podrán reconocer y ser activadas por el citomegalovirus (CMV), que está presente en la mayoría de las PWH. Proponemos aprovechar este sistema natural (una fuente endógena de señalización de CMV) para mantener un número suficiente de estas células T con CAR en niveles que podrían controlar la infección por VIH en ausencia de TAR.
Necesidad médica insatisfecha
En EE. UU., a pesar de las terapias avanzadas, el VIH sigue siendo un problema de salud pública persistente, con aproximadamente 1.2 millones de personas con VIH en 2019. No existe cura para el VIH. Una inmunoterapia altamente eficaz podría mejorar significativamente los resultados de las personas infectadas por el VIH y eliminar la necesidad de tratamiento antirretroviral.
Proyecto Objetivo
Se completó una prueba piloto de Fase 1
Principales actividades propuestas
- Fabricar el producto para abastecer el ensayo propuesto.
- Evaluar la seguridad clínica del producto terapéutico.
- Recopilación, análisis e informe de datos.
Declaración de beneficio para California:
El VIH es una enfermedad crónica que dura toda la vida y supone una enorme carga financiera para CA. En 2020, CA tuvo el mayor número de PWH en los EE. UU. y, en el año fiscal 2023-24, gastará $438.1 millones en su Programa de asistencia para medicamentos contra el SIDA para ayudar a las personas que no tienen seguro o tienen un seguro insuficiente a tener acceso a la terapia antiviral (ART). . Un tratamiento curativo que elimine la necesidad de ART durante toda la vida tendría un beneficio significativo para los contribuyentes de CA.