Garantizar la seguridad de la terapia celular: un proceso de control de calidad para la purificación y validación celular
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TR1-01250
Investigador(es):
Financiador colaborativo:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$5,830,771
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Período de información:
NCE
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Garantizar la seguridad de la terapia celular: un proceso de control de calidad para la purificación y validación celular
Resumen público:
La aplicación clínica de la terapia de reemplazo celular en los EE. UU. depende de la aprobación de la FDA, y el objetivo principal de la FDA es proteger a los pacientes de medicamentos y procedimientos inseguros. La FDA tiene un mandato específico para la terapia genética y celular humana y, desde las muertes inesperadas en los primeros ensayos de terapia génica, el listón de seguridad en estas áreas es inusualmente alto.
Este es un resumen de los hallazgos clave del informe de la FDA sobre la terapia con células madre embrionarias humanas (abril de 2008): "Desde la perspectiva de la toxicología, el potencial proliferativo de las células germinales embrionarias y embrionarias humanas indiferenciadas suscita el mayor nivel de preocupación. Una característica Una de las principales características de las hESC es su capacidad de generar teratomas cuando se trasplantan a cepas de ratones inmunológicamente incompetentes. Las hESC indiferenciadas no se consideran adecuadas para el trasplante debido al riesgo de crecimiento desregulado. Antes de que se inicien los ensayos clínicos en humanos, la cuestión del potencial de crecimiento no regulado y su "Se debe evaluar su relación con la diferenciación de células madre".
Para superar las preocupaciones sobre la seguridad de la terapia con células madre pluripotentes, hemos diseñado un conjunto de medidas de control de calidad que se pueden aplicar a cualquier tipo de célula que la FDA esté considerando para la aprobación de un nuevo fármaco en investigación (IND). Las tecnologías que desarrollaremos en el marco de este premio permitirán una selección y caracterización rigurosas de las células antes de probarlas como trasplantes. Al reducir la posibilidad de que las terapias con células madre sean tóxicas o causen cáncer en los pacientes, eliminaremos las principales barreras para el avance de estas terapias en la clínica.
Este es un resumen de los hallazgos clave del informe de la FDA sobre la terapia con células madre embrionarias humanas (abril de 2008): "Desde la perspectiva de la toxicología, el potencial proliferativo de las células germinales embrionarias y embrionarias humanas indiferenciadas suscita el mayor nivel de preocupación. Una característica Una de las principales características de las hESC es su capacidad de generar teratomas cuando se trasplantan a cepas de ratones inmunológicamente incompetentes. Las hESC indiferenciadas no se consideran adecuadas para el trasplante debido al riesgo de crecimiento desregulado. Antes de que se inicien los ensayos clínicos en humanos, la cuestión del potencial de crecimiento no regulado y su "Se debe evaluar su relación con la diferenciación de células madre".
Para superar las preocupaciones sobre la seguridad de la terapia con células madre pluripotentes, hemos diseñado un conjunto de medidas de control de calidad que se pueden aplicar a cualquier tipo de célula que la FDA esté considerando para la aprobación de un nuevo fármaco en investigación (IND). Las tecnologías que desarrollaremos en el marco de este premio permitirán una selección y caracterización rigurosas de las células antes de probarlas como trasplantes. Al reducir la posibilidad de que las terapias con células madre sean tóxicas o causen cáncer en los pacientes, eliminaremos las principales barreras para el avance de estas terapias en la clínica.
Declaración de beneficio para California:
Los californianos son una población grande y diversa que plantea desafíos únicos para el futuro de la atención médica. Afortunadamente, California tiene la tradición de tomar la delantera en tecnología y avances médicos y seguir adelante desde la primera idea hasta el producto final. Casi 20,000 californianos esperan trasplantes de órganos, y más de un millón padecen enfermedades y lesiones degenerativas progresivas como la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, enfermedades neuromusculares como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y distrofia muscular, enfermedades hepáticas, diabetes y enfermedades de la médula espinal. lesión del cordón umbilical. La posibilidad de aplicar una terapia de reemplazo celular a estos problemas podría mejorar drásticamente las perspectivas de tratamiento de las víctimas. Un objetivo importante para quienes apoyan la investigación con células madre en California es el desarrollo de productos basados en células madre que tengan uso médico, y el mandato de la comunidad de investigación es proporcionar la mejor información fundamental posible para ayudar a guiar las aplicaciones clínicas para hacer que estas células sean lo más seguras posible. es posible para la terapia celular, asegurando que conserven sus cualidades normales y no cancerosas. Los científicos de California han dado los primeros pasos hacia las aplicaciones clínicas de células madre pluripotentes a través de su investigación de vanguardia para desarrollar nuevas formas de derivar estas células y diferenciarlas en tipos de células que puedan usarse para reemplazar tejidos dañados. Proponemos llevar esta investigación al siguiente paso: preparar las células para los ensayos clínicos. Proponemos desarrollar una línea integral de tecnologías de control de calidad que garanticen la seguridad y pureza de las células utilizadas primero para pruebas preclínicas y luego para obtener la aprobación IND de la FDA para iniciar ensayos en humanos. Estas tecnologías se pueden utilizar para cualquier terapia celular y reducirán considerablemente las barreras para el desarrollo de nuevos tratamientos seguros y eficaces para enfermedades incurables. Esto tendrá un efecto positivo en la atención médica de todos los californianos, reducirá el costo del desarrollo de terapias celulares y creará nuevas oportunidades de empleo e industria en el estado.
Publicaciones
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