Morfogénesis de ramificación mejorada y diferenciación de linaje celular pluripotente para terapias regenerativas pediátricas
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO1-10598
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$235,800
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Morfogénesis de ramificación mejorada y diferenciación de linaje celular pluripotente para terapias regenerativas pediátricas
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Aproximadamente 20,000 bebés nacen anualmente con enfermedad renal; el resultado a largo plazo es pobre. Estos estudios abordan nuevas formas de desarrollar estructuras de miniriñón para trasplantes con el fin de inducir la reparación.
Impacto
~85% de las personas en la lista de espera de órganos necesitan un riñón y no hay suficientes donantes. Existe una necesidad apremiante de identificar métodos de reparación que eviten la necesidad de un trasplante de órgano.
Principales actividades propuestas
Aproximadamente 20,000 bebés nacen anualmente con enfermedad renal; el resultado a largo plazo es pobre. Estos estudios abordan nuevas formas de desarrollar estructuras de miniriñón para trasplantes con el fin de inducir la reparación.
Impacto
~85% de las personas en la lista de espera de órganos necesitan un riñón y no hay suficientes donantes. Existe una necesidad apremiante de identificar métodos de reparación que eviten la necesidad de un trasplante de órgano.
Principales actividades propuestas
- Abordar una forma de crear miniórganos en 3D utilizando factores de crecimiento, un andamio biodegradable y técnicas de diferenciación celular que recapitulan el desarrollo del riñón y las interacciones celulares requeridas.
- Investigue las interacciones entre células que se inducen entre sí colocando componentes en capas y determinando si se mejoran las estructuras necesarias, y de manera rigurosa y reproducible.
- Compare de manera cuantitativa y cualitativa los rasgos característicos requeridos, como la ramificación en estructuras tridimensionales en capas y las capacidades de las células para autoorganizarse, interactuar y madurar.
- Evaluar los efectos del oxígeno en el entorno de cultivo en el que se cultivan las células y los futuros miniriñones para determinar si se mejoran las estructuras y se forman los vasos necesarios.
- Identificar una construcción de riñón candidata con los elementos necesarios para un futuro trasplante en un modelo animal traslacional de enfermedad renal congénita.
- Publicar los resultados y compartirlos en el CIRM y sitios web relacionados.
Declaración de beneficio para California:
Los datos actuales de la Red de Obtención y Trasplante de Órganos muestran que en Estados Unidos 96,986 personas están actualmente esperando un riñón y solo hay 17,155 donantes en 2017, hasta la fecha. En el estado de California, 19,525 (~85%) necesitan un riñón. De ellos, ~250 representan niños menores de 17 años. Los estudios de esta propuesta abordan la urgencia de identificar soluciones de reparación y regeneración que beneficien al estado de California y a los ciudadanos más jóvenes necesitados.
