Trasplante autólogo mejorado de islotes pancreáticos y supervivencia para el tratamiento de la diabetes mellitus
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN1-14609
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Valor del premio:
$6,054,165
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Trasplante autólogo mejorado de islotes pancreáticos y supervivencia para el tratamiento de la diabetes mellitus
Resumen público:
Candidato traslacional
Los 'pseudoislotes' derivan de islotes humanos, pero en comparación con los islotes tienen una supervivencia, función y reversión de la diabetes superiores después del trasplante.
Área de impacto
Los pseudoislotes podrían transformar las estrategias de reemplazo de islotes en la diabetes al aumentar el número y la función duradera de las células de los islotes trasplantadas.
Mecanismo de acción
El trasplante de células de islotes humanos de reemplazo está aprobado en la diabetes tipo 1 y la pancreatitis crónica. Lamentablemente, este enfoque está limitado por la escasez de islotes donantes y la escasa supervivencia de los islotes después del trasplante. Los pseudoislotes (grupos de células de los islotes derivados de islotes humanos) podrían abordar esta necesidad. En comparación con los islotes, los pseudoislotes son más pequeños, resistentes e interactivos después del trasplante con células de los vasos sanguíneos, lo que mejora la supervivencia de las células de los islotes y su función duradera.
Necesidad médica insatisfecha
La pérdida de la función del trasplante de islotes en sujetos que eligen pancreatecomía total y autotrasplante de islotes (TPIAT) es una necesidad médica no cubierta. El autotrasplante de pseudoislotes podría prolongar la supervivencia y la función del injerto de islotes en sujetos con TPIAT, ampliando la independencia de la insulina y la euglucemia.
Proyecto Objetivo
Reunión previa a la IND sobre el trasplante de autopseudoislotes
Principales actividades propuestas
Los 'pseudoislotes' derivan de islotes humanos, pero en comparación con los islotes tienen una supervivencia, función y reversión de la diabetes superiores después del trasplante.
Área de impacto
Los pseudoislotes podrían transformar las estrategias de reemplazo de islotes en la diabetes al aumentar el número y la función duradera de las células de los islotes trasplantadas.
Mecanismo de acción
El trasplante de células de islotes humanos de reemplazo está aprobado en la diabetes tipo 1 y la pancreatitis crónica. Lamentablemente, este enfoque está limitado por la escasez de islotes donantes y la escasa supervivencia de los islotes después del trasplante. Los pseudoislotes (grupos de células de los islotes derivados de islotes humanos) podrían abordar esta necesidad. En comparación con los islotes, los pseudoislotes son más pequeños, resistentes e interactivos después del trasplante con células de los vasos sanguíneos, lo que mejora la supervivencia de las células de los islotes y su función duradera.
Necesidad médica insatisfecha
La pérdida de la función del trasplante de islotes en sujetos que eligen pancreatecomía total y autotrasplante de islotes (TPIAT) es una necesidad médica no cubierta. El autotrasplante de pseudoislotes podría prolongar la supervivencia y la función del injerto de islotes en sujetos con TPIAT, ampliando la independencia de la insulina y la euglucemia.
Proyecto Objetivo
Reunión previa a la IND sobre el trasplante de autopseudoislotes
Principales actividades propuestas
- Desarrollar procesos regulatorios y de fabricación para generar pseudoislotes humanos GMP para autotrasplante en sujetos con riesgo de diabetes mellitus.
- Evaluar la estabilidad, función y capacidad de reversión de la diabetes mediante pseudoislotes humanos GMP en estudios de trasplante de ratones diabéticos.
- Presentar un pre-pre-IND para el trasplante de pseudoislotes humanos ante la FDA de EE. UU.
Declaración de beneficio para California:
Se obtendrían múltiples beneficios para California y sus ciudadanos de la conclusión exitosa de los estudios innovadores propuestos aquí. Esto incluye (1) mejoras en la atención al paciente, especialmente para aquellos que requieren trasplante de islotes, (2) surgimiento de programas de autotrasplante de islotes pancreáticos que fomentarían una mayor consulta y uso de los sistemas de atención médica de California por parte de ciudadanos y clientes externos, (3) mayor apoyo a Formación académica e investigación en trasplante de islotes pancreáticos.
