Ingeniería de células madre pluripotentes para terapias de células T listas para usar y disponibles universalmente
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO0-14422
Investigador(es):
Nombre:
Institución:
Tipo:
PI
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$1,352,753
Estatus
Activo
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Ingeniería de células madre pluripotentes para terapias de células T listas para usar y disponibles universalmente
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Nuestro objetivo es desarrollar nuevos métodos de edición de genes para producir células T terapéuticas universales y listas para usar a partir de células madre pluripotentes inducidas iPSC que puedan aplicarse a una variedad de enfermedades.
Impacto
Desarrollaremos nuevos enfoques de edición de genes para superar el bloqueo del desarrollo de células T a partir de iPSC que se produce cuando se eliminan genes clave para crear células CART universales e inmunológicamente compatibles.
Principales actividades propuestas
Nuestro objetivo es desarrollar nuevos métodos de edición de genes para producir células T terapéuticas universales y listas para usar a partir de células madre pluripotentes inducidas iPSC que puedan aplicarse a una variedad de enfermedades.
Impacto
Desarrollaremos nuevos enfoques de edición de genes para superar el bloqueo del desarrollo de células T a partir de iPSC que se produce cuando se eliminan genes clave para crear células CART universales e inmunológicamente compatibles.
Principales actividades propuestas
- Desarrollo de una estrategia de edición de genes para generar células CART maduras a partir de iPSC
- Desarrollo de estrategias de edición de genes para crear células T universales a partir de iPSC para inmunoterapia
- Comparaciones funcionales de células T producidas a partir de iPSC mediante diferentes enfoques experimentales
Declaración de beneficio para California:
Aproximadamente 60,000 californianos morirán de cáncer cada año. Si bien se han informado éxitos interesantes en el uso de la terapia con células T para curar los cánceres de la sangre, muchos pacientes no pueden acceder a esta nueva terapia y los resultados para tumores sólidos, como los cánceres de cerebro, aún son deficientes. Nuestro objetivo es producir un producto de células T universal disponible a partir de células madre pluripotentes para ampliar drásticamente el alcance de esta prometedora terapia.