Ingeniería de inmunidad celular permanente contra el VIH

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Detalles de la concesión de la subvención

Conceder número:
DISCO2-10748
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$1,701,178
Estado:
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
Año 2/NCE

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Ingeniería de inmunidad celular permanente contra el VIH

Resumen público:
Objetivo de la investigación

Nuestro objetivo es descubrir un enfoque terapéutico para intentar tratar y potencialmente curar la infección por VIH utilizando células madre formadoras de sangre modificadas genéticamente para mejorar la respuesta inmune contra el VIH.

Generar impacto

El estudio permitirá un tratamiento potencialmente curativo para la infección por VIH, que actualmente no existe. Esto eliminará la necesidad de administrar medicamentos antivirales de por vida.

Principales actividades propuestas

  • Probaremos e identificaremos un receptor de antígeno quimérico (CAR) optimizado para modificar las células madre formadoras de sangre para formar células que se dirigirán a la infección por VIH utilizando ratones humanizados.
  • Lograremos la expresión celular específica del CAR en células T y células asesinas naturales para una mayor eficacia y seguridad en las células en las que la molécula funcionaría mejor para atacar la infección por VIH.
  • En un sistema que se parece mucho a los humanos, trasplantaremos primates no humanos con varios receptores de antígenos quiméricos candidatos para comparar y probar estrategias de trasplante optimizadas.
  • Identificaremos el mejor receptor de antígeno quimérico y el protocolo de trasplante óptimo en primates no humanos infectados por VIH/VIS (SHIV), proporcionando información sobre el uso de esta terapia en humanos VIH+.
Declaración de beneficio para California:
California ocupa el segundo lugar en la nación en casos de VIH, con más de 170,000 personas que actualmente viven con VIH y el costo directo de atención médica para California se acerca a los $1.8 millones anuales. Por lo tanto, un tratamiento curativo es una alta prioridad. Una terapia basada en células madre es prometedora para este objetivo, al proporcionar una fuente inagotable de células inmunes protegidas específicas del VIH que proporcionarían una vigilancia constante y una posible erradicación del virus en el cuerpo.

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