Ingeniería de tejido cardíaco para la regeneración y el desarrollo de fármacos
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
LA1-06916
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Valor del premio:
$0
Estatus
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Ingeniería de tejido cardíaco para la regeneración y el desarrollo de fármacos
Resumen público:
El "valle de la muerte" en el lenguaje científico se refiere al período en el que los descubrimientos biomédicos en el laboratorio no logran dar como resultado una cura para una enfermedad. Si bien en la última década se han producido avances extraordinarios en la biología regenerativa, la traducción a la medicina regenerativa requerirá una negociación exitosa del "valle de la muerte". En la mayoría de los casos, el campo científico aún tiene que preparar un modelo de fabricación de células madre que cumpla con los requisitos de buenas prácticas de fabricación de la Administración de Alimentos y Medicamentos y produzca cantidades suficientes de células madre de calidad para satisfacer las necesidades de los pacientes. Este paso crítico requiere el desarrollo de tecnología de fabricación y estándares de control de calidad para la producción de células madre. Utilizando células del músculo cardíaco como modelo, este proyecto propuesto desarrollará estos estándares y prácticas para permitir que la industria cumpla con los requisitos regulatorios y produzca curas seguras y efectivas para las enfermedades cardíacas. Estas lecciones aprendidas serán ampliamente aplicables a la producción de calidad de células madre para una amplia gama de condiciones patológicas que justifican una opción terapéutica regenerativa.
Declaración de beneficio para California:
Proteger la inversión de California en Medicina Regenerativa incluye el desarrollo prudente de las técnicas y métodos necesarios para cumplir con los requisitos regulatorios y el desarrollo de terapias basadas en células seguras y efectivas. El colapso del programa de desarrollo de células madre de Geron Corp y las dificultades que enfrentan los actuales fabricantes de células madre sugieren que la falta de un conjunto definido de estándares y métodos de control de calidad para la producción de células madre cardíacas es representativa de un problema más amplio que podría impedir los esfuerzos para explotar los descubrimientos de banco. , atravesar el 'valle de la muerte' e industrializar la producción de terapias celulares. En nuestro estudio propuesto, utilizaremos células del músculo cardíaco derivadas de células madre como modelo para desarrollar protocolos y estándares para determinar la calidad de las células y su aplicabilidad para modelos de enfermedades en el descubrimiento de fármacos y como terapia celular en el entorno clínico. El índice de calidad de células madre cardíacas que desarrollaremos beneficia al estado de California al facilitar terapias seguras y efectivas para los californianos enfermos y permitir a la industria de células madre de California las prácticas de fabricación necesarias para cumplir con los requisitos reglamentarios y lograr el dominio del mercado.