Ingeniería de cápsides de AAV para la transducción de células madre neurales y musculares
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO0-13765
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$999,999
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 3
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Ingeniería de cápsides de AAV para la transducción de células madre neurales y musculares
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Los estudios identificarán y caracterizarán nuevos vectores de terapia génica capaces de administrar componentes de edición genética a las células madre. para permitir el tratamiento de enfermedades que afectan tanto a los músculos como al cerebro.
Generar impacto
Las nuevas cápsides de AAV que se dirigen a células madre musculares y neurales mejorarán la cantidad de enfermedades neurológicas que se pueden tratar con enfoques basados en AAV.
Principales actividades propuestas
Los estudios identificarán y caracterizarán nuevos vectores de terapia génica capaces de administrar componentes de edición genética a las células madre. para permitir el tratamiento de enfermedades que afectan tanto a los músculos como al cerebro.
Generar impacto
Las nuevas cápsides de AAV que se dirigen a células madre musculares y neurales mejorarán la cantidad de enfermedades neurológicas que se pueden tratar con enfoques basados en AAV.
Principales actividades propuestas
- Examine una biblioteca de AAV para identificar cápsides de AAV que transducen células madre musculares y neurales.
- Pruebe las mejores cápsides en células y tejidos humanos.
Declaración de beneficio para California:
El proyecto tiene el potencial de crear un recurso valioso que podría utilizarse en la investigación o para tratar a pacientes con trastornos neurológicos devastadores. El proyecto empleará a cuatro personas para llevarlo a cabo, lo que creará empleos dentro del estado.