Biomateriales diseñados para la fabricación escalable y la implantación de alta viabilidad de células derivadas de hPSC para tratar enfermedades neurodegenerativas

Las terapias de reemplazo celular (TRC) son muy prometedoras para abordar necesidades médicas no cubiertas, incluidas las enfermedades neurodegerativas incurables. Sin embargo, varios cuellos de botella obstaculizan los CRT, especialmente la necesidad de mejorar los procesos de fabricación de células y mejorar la supervivencia e integración de las células después de la implantación. La ingeniería de biomateriales sintéticos que presenten señales biológicas para apoyar la expansión, diferenciación, supervivencia y/o integración celular puede ayudar a superar estos cuellos de botella. Anteriormente habíamos generado plataformas de biomateriales sintéticos exitosas para la expansión a largo plazo de células madre pluripotentes humanas (hPSC) a gran escala, la diferenciación eficiente de hPSC en neuronas y progenitores dopaminérgicos para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson y la modulación de la función de las células madre para promover la diferenciación neuronal. dentro del cerebro. Aquí, hemos avanzado sustancialmente en este trabajo al diseñar aún más este sistema de biomaterial para la diferenciación escalable de hPSC en neuronas dopaminérgicas, luego al diseñar un segundo sistema de biomaterial como un vehículo de administración biocompatible para mejorar la supervivencia y el injerto de dopaminérgicos en un modelo animal de la enfermedad de Parkinson. lo que lleva a una recuperación sustancial del comportamiento. Además, avanzamos en la adaptación de la plataforma de fabricación de biomateriales para la generación de neuronas fotorreceptoras, con implicaciones para la retinosis pigmentaria (RP). Estas plataformas modulares y sintonizables tendrán amplias implicaciones para la EP, la RP y otras terapias de reemplazo celular para tratar enfermedades humanas.