Células condroprogenitoras derivadas de células madre embrionarias para reparar defectos osteocondrales
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
PC1-08128
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$7,660,211
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Células condroprogenitoras derivadas de células madre embrionarias para reparar defectos osteocondrales
Resumen público:
Los enfoques quirúrgicos para el tratamiento de defectos focales del cartílago se pueden clasificar en terapias de reparación, reemplazo y regeneración. Los procedimientos de estimulación de la médula, como la microfractura, dan como resultado un tejido de reparación que es predominantemente de naturaleza fibrocartilaginosa, que es mecánicamente menos duradero que el cartílago articular y sobrevive en promedio 7 años antes de requerir otro procedimiento. El injerto osteocondral (autólogo o alogénico) reemplaza el defecto con cartílago y hueso maduros frescos. Si bien el tejido replica el cartílago natural, el cartílago injertado no se integra ni se une al tejido huésped. La implantación de condrocitos autólogos (ACI) intenta regenerar el tejido inyectando condrocitos en el defecto. Los resultados de esta técnica son contradictorios y varios ensayos clínicos aleatorios no lograron encontrar un beneficio clínica y estadísticamente significativo sobre las microfracturas u otros procedimientos.
Nuestro enfoque es avanzar en la terapia celular de tercera generación mediante la construcción de estructuras sembradas con células condroprogenitoras programadas para diferenciarse en células de hueso y cartílago. Si tiene éxito, este será el primer tratamiento humano basado en células madre embrionarias para una enfermedad ortopédica que ha desafiado repetidos intentos durante los últimos 400 años. El producto tiene la ventaja única de que el mismo material es aplicable universalmente en todos los pacientes con una variedad de formas y tamaños de defectos diferentes. El desarrollo preclínico, la caracterización, la eficacia y la seguridad también respaldarán y harán avanzar la medicina regenerativa basada en células madre en general.
Nuestro enfoque es avanzar en la terapia celular de tercera generación mediante la construcción de estructuras sembradas con células condroprogenitoras programadas para diferenciarse en células de hueso y cartílago. Si tiene éxito, este será el primer tratamiento humano basado en células madre embrionarias para una enfermedad ortopédica que ha desafiado repetidos intentos durante los últimos 400 años. El producto tiene la ventaja única de que el mismo material es aplicable universalmente en todos los pacientes con una variedad de formas y tamaños de defectos diferentes. El desarrollo preclínico, la caracterización, la eficacia y la seguridad también respaldarán y harán avanzar la medicina regenerativa basada en células madre en general.
Declaración de beneficio para California:
La artritis es una enfermedad común y aumenta con la edad. Se estima que el costo anual del tratamiento de la artritis en los EE. UU. superó los 200 mil millones de dólares en 2013. Solo en los EE. UU. se realizan más de un millón de reemplazos de articulaciones para la artritis en etapa terminal. Sin embargo, para los pacientes más jóvenes con artritis grave o artritis inminente todavía no existe ningún tratamiento que pueda prevenir, curar o incluso retardar la progresión de esta enfermedad. En esta propuesta. Nos centramos en los defectos de huesos y cartílagos que son un factor importante que contribuye a la osteoartritis temprana en pacientes menores de 55 años. Nuestro enfoque es avanzar en la terapia celular de tercera generación mediante la construcción de estructuras sembradas con células condroprogenitoras programadas para diferenciarse en células de hueso y cartílago. Esta propuesta se enmarca en la declaración de misión del CIRM de financiar investigaciones innovadoras. Un enfoque basado en células madre para el tratamiento de defectos del cartílago articular no está representado en la cartera actual de CIRM. Si tiene éxito, este será el primer tratamiento humano basado en células madre embrionarias para una enfermedad ortopédica que ha desafiado repetidos intentos durante los últimos 400 años. Esto validará aún más la importancia del programa CIRM y ayudará a mantener la posición de liderazgo de California a la vanguardia de la investigación biomédica.
Publicaciones
- Cartílago (2017): Bioimpresión tridimensional y su potencial en el campo de la regeneración del cartílago articular. (PubMed: 28934880)