Células madre neurales derivadas de embriones para el tratamiento de las secuelas motoras después de un accidente cerebrovascular subcortical

Un derrame cerebral mata las células cerebrales al interrumpir el flujo sanguíneo. El "accidente cerebrovascular isquémico" más común se debe a la obstrucción del flujo sanguíneo debido a un coágulo o al estrechamiento de una arteria. Las células cerebrales privadas de oxígeno pueden morir en cuestión de minutos. La pérdida de funciones físicas y mentales después de un accidente cerebrovascular suele ser permanente e incluye pérdida de control del movimiento o motor. El accidente cerebrovascular es la primera causa de discapacidad, la segunda causa de demencia y la tercera causa de muerte en adultos. La falta de movimiento o control motor conduce a la pérdida del empleo y a la retirada de las interacciones comunitarias previas al accidente cerebrovascular en la mayoría de los pacientes y a la institucionalización en hasta un tercio de las víctimas de un accidente cerebrovascular. El tratamiento más eficaz para el ictus, los trombolíticos o “destructores de coágulos”, puede administrarse sólo dentro de las 4.5 horas siguientes al inicio del ictus. Este estrecho margen de tiempo limita gravemente el número de víctimas de accidentes cerebrovasculares que pueden beneficiarse de este tratamiento. Esta propuesta desarrolla una nueva terapia para el ictus basada en células madre embrionarias. Debido a que nuestra investigación de laboratorio (y la de otros) ha demostrado que las células madre pueden aumentar los procesos de reparación natural del cerebro después de un accidente cerebrovascular, estas células amplían las oportunidades de tratamiento del accidente cerebrovascular al centrarse en la fase de restauración o recuperación (semanas o meses después del accidente cerebrovascular en lugar de varias horas). Las células madre embrionarias pueden crecer en una placa de cultivo, pero tienen la capacidad de producir cualquier tejido del cuerpo. Hemos desarrollado una técnica que nos permite restringir el potencial de las células madre embrionarias para producir tipos de células que se encuentran en el cerebro, convirtiéndolas en "células madre neuronales". Estos son más apropiados para el tratamiento de accidentes cerebrovasculares y pueden tener un menor potencial de formación de tumores. Cuando estas células madre neurales se trasplantan al cerebro de ratones o ratas una semana después de un derrame cerebral, los animales pueden recuperar la fuerza en sus extremidades. Con base en estos hallazgos, proponemos en esta subvención desarrollar aún más estas células madre neurales en un programa de desarrollo clínico para el accidente cerebrovascular en humanos al final de este período de subvención. Un equipo multidisciplinario está trabajando rigurosamente para probar la eficacia de la administración de células madre en varios modelos de accidente cerebrovascular, al mismo tiempo que desarrolla procesos para la fabricación, prueba y aprobación regulatoria precisas de una terapia con células madre destinada al uso humano. Cada paso de este proceso consta de hitos definidos que se están logrando, lo que proporciona una evaluación mensurable del progreso hacia el desarrollo de la terapia. Para realizar esta tarea, el equipo está formado por médicos y científicos especializados en accidentes cerebrovasculares, farmacólogos, toxicólogos, expertos en aprobaciones regulatorias de la FDA y colaboraciones clave con un fabricante de biotecnología activo en esta área. Este equipo con sede en California tiene un historial de interacciones estrechas y aporta ensayos clínicos previos sobre accidentes cerebrovasculares y experiencia en ciencias básicas a la traducción propuesta de una terapia con células madre para el accidente cerebrovascular. En el primer año de este programa, las células han pasado de un nivel de investigación alentador a un producto que puede fabricarse en condiciones adecuadas para la administración humana. Esto ha incluido la optimización del proceso de producción, el desarrollo de pruebas confiables para confirmar la identidad y función de las células y la caracterización de las células utilizando estas pruebas. En modelos animales en dos laboratorios adicionales, se ha confirmado una mejora en la función motora después de un accidente cerebrovascular. También se ha estudiado cuidadosamente el método de administración. Se ha determinado que las células se administrarán alrededor del área de la lesión por accidente cerebrovascular en lugar de directamente en el centro del área del accidente cerebrovascular. Estos resultados alientan la traducción de este producto de la investigación a ensayos clínicos para el tratamiento del déficit motor después de un accidente cerebrovascular.

Un derrame cerebral mata las células cerebrales al interrumpir el flujo sanguíneo. El "accidente cerebrovascular isquémico" más común se debe a la obstrucción del flujo sanguíneo debido a un coágulo o al estrechamiento de una arteria. Las células cerebrales privadas de oxígeno pueden morir en cuestión de minutos. La pérdida de funciones físicas y mentales después de un accidente cerebrovascular suele ser permanente e incluye pérdida de control del movimiento o motor. El accidente cerebrovascular es la primera causa de discapacidad, la segunda causa de demencia y la tercera causa de muerte en adultos. La falta de movimiento o control motor conduce a la pérdida del empleo y a la retirada de las interacciones comunitarias previas al accidente cerebrovascular en la mayoría de los pacientes y a la institucionalización en hasta un tercio de las víctimas de un accidente cerebrovascular. El tratamiento más eficaz para el ictus, los trombolíticos o “destructores de coágulos”, sólo puede administrarse dentro de las 4.5 horas siguientes al inicio del ictus. Este estrecho margen de tiempo limita gravemente el número de víctimas de accidentes cerebrovasculares que pueden beneficiarse de este tratamiento. Esta propuesta desarrolla una nueva terapia para el ictus basada en células madre embrionarias. Debido a que nuestra investigación de laboratorio (y la de otros) ha demostrado que las células madre pueden aumentar los procesos de reparación natural del cerebro después de un accidente cerebrovascular, estas células amplían las oportunidades de tratamiento del accidente cerebrovascular al centrarse en la fase de restauración o recuperación (semanas o meses después del accidente cerebrovascular en lugar de varias horas). Las células madre embrionarias pueden crecer en una placa de cultivo, pero tienen la capacidad de producir cualquier tejido del cuerpo. Hemos desarrollado una técnica que nos permite restringir el potencial de las células madre embrionarias para producir tipos de células que se encuentran en el cerebro, convirtiéndolas en "células madre neuronales". Estos son más apropiados para el tratamiento de accidentes cerebrovasculares y pueden tener un menor potencial de formación de tumores. Cuando estas células madre neurales se trasplantan al cerebro de ratones o ratas una semana después de un derrame cerebral, los animales pueden recuperar la fuerza en sus extremidades. Con base en estos hallazgos, proponemos en esta subvención desarrollar aún más estas células madre neurales en un programa de desarrollo clínico para el accidente cerebrovascular en humanos al final de este período de subvención. Un equipo multidisciplinario está trabajando rigurosamente para probar la eficacia de la administración de células madre en varios modelos de accidente cerebrovascular, al mismo tiempo que desarrolla procesos para la fabricación, prueba y aprobación regulatoria precisas de una terapia con células madre destinada al uso humano. Cada paso de este proceso consta de hitos definidos que se están logrando, lo que proporciona una evaluación mensurable del progreso hacia el desarrollo de la terapia. Para realizar esta tarea, el equipo está formado por médicos y científicos especializados en accidentes cerebrovasculares, farmacólogos, toxicólogos, expertos en aprobaciones regulatorias de la FDA y colaboraciones clave con un fabricante de biotecnología activo en esta área. Este equipo con sede en California tiene un historial de interacciones estrechas y aporta ensayos clínicos previos sobre accidentes cerebrovasculares y experiencia en ciencias básicas a la traducción propuesta de una terapia con células madre para el accidente cerebrovascular.

Un derrame cerebral mata las células cerebrales al interrumpir el flujo sanguíneo. El "accidente cerebrovascular isquémico" más común se debe a la obstrucción del flujo sanguíneo debido a un coágulo o al estrechamiento de una arteria. Las células cerebrales privadas de oxígeno pueden morir en cuestión de minutos. La pérdida de funciones físicas y mentales después de un accidente cerebrovascular suele ser permanente e incluye pérdida de movimiento o control motor. El accidente cerebrovascular es la primera causa de discapacidad, la segunda causa de demencia y la tercera causa de muerte en adultos. La falta de movimiento o control motor conduce a la pérdida del empleo y a la retirada de las interacciones comunitarias previas al accidente cerebrovascular en la mayoría de los pacientes y a la institucionalización en hasta un tercio de las víctimas de un accidente cerebrovascular. El tratamiento más eficaz para el ictus, los trombolíticos o “destructores de coágulos”, puede administrarse sólo dentro de las 4.5 horas siguientes al inicio del ictus. Este estrecho margen de tiempo limita gravemente el número de víctimas de accidentes cerebrovasculares que pueden beneficiarse de este tratamiento. Esta propuesta desarrolla una nueva terapia para el ictus basada en células madre embrionarias. Debido a que nuestra investigación de laboratorio (y la de otros) ha demostrado que las células madre pueden aumentar los procesos de reparación natural del cerebro después de un accidente cerebrovascular, estas células amplían las oportunidades de tratamiento del accidente cerebrovascular al centrarse en la fase de restauración o recuperación (semanas o meses después del accidente cerebrovascular en lugar de varias horas). Las células madre embrionarias pueden crecer en una placa de cultivo, pero tienen la capacidad de producir cualquier tejido del cuerpo. Hemos desarrollado una técnica que nos permite restringir el potencial de las células madre embrionarias para producir tipos de células que se encuentran en el cerebro, convirtiéndolas en "células madre neuronales". Estos son más apropiados para el tratamiento de accidentes cerebrovasculares y pueden tener un menor potencial de formación de tumores. Cuando estas células madre neurales se trasplantan al cerebro de ratones o ratas una semana después de un derrame cerebral, los animales pueden recuperar la fuerza en sus extremidades. Sobre la base de estos hallazgos, esta subvención respalda la realización de trabajos que permitan al IND iniciar un programa de desarrollo clínico para el accidente cerebrovascular en humanos al final de este período de subvención. Un equipo multidisciplinario está trabajando rigurosamente para probar la efectividad de la administración de células madre en varios modelos de accidente cerebrovascular, al tiempo que permite la fabricación, prueba y aprobación regulatoria precisas de un primer ensayo clínico en humanos. Se están logrando hitos definidos, lo que proporciona una evaluación mensurable del progreso hacia el desarrollo de la terapia. Se están realizando estudios definitivos de fabricación y farmacología y se están realizando presentaciones regulatorias. El equipo está formado por médicos y científicos especializados en accidentes cerebrovasculares, farmacólogos, toxicólogos, expertos en reglamentación de la FDA y colaboraciones clave con un fabricante de biotecnología activo en esta área. Este equipo con sede en California tiene un historial de interacciones estrechas y aporta ensayos clínicos previos sobre accidentes cerebrovasculares y experiencia en ciencias básicas a la traducción propuesta de una terapia con células madre para el accidente cerebrovascular.

Un derrame cerebral mata las células cerebrales al interrumpir el flujo sanguíneo. El "accidente cerebrovascular isquémico" más común se debe a la obstrucción del flujo sanguíneo debido a un coágulo o al estrechamiento de una arteria. Las células cerebrales privadas de oxígeno pueden morir en cuestión de minutos. La pérdida de funciones físicas y mentales después de un accidente cerebrovascular suele ser permanente e incluye pérdida de control del movimiento o motor. El accidente cerebrovascular es la primera causa de discapacidad, la segunda causa de demencia y la tercera causa de muerte en adultos. La falta de movimiento o control motor conduce a la pérdida del empleo y a la retirada de las interacciones comunitarias previas al accidente cerebrovascular en la mayoría de los pacientes y a la institucionalización en hasta un tercio de las víctimas de un accidente cerebrovascular. El tratamiento más eficaz para el accidente cerebrovascular, los trombolíticos o "destructores de coágulos", sólo se puede administrar dentro de las 4.5 horas siguientes al inicio del accidente cerebrovascular. Este estrecho margen de tiempo limita gravemente el número de víctimas de accidentes cerebrovasculares que pueden beneficiarse de este tratamiento. Esta propuesta desarrolla una nueva terapia para el ictus basada en células madre embrionarias. Debido a que nuestra investigación de laboratorio (y la de otros) ha demostrado que las células madre pueden aumentar los procesos de reparación natural del cerebro después de un accidente cerebrovascular, estas células amplían las oportunidades de tratamiento del accidente cerebrovascular al centrarse en la fase de restauración o recuperación (semanas o meses después del accidente cerebrovascular en lugar de varias horas). Las células madre embrionarias pueden crecer en una placa de cultivo, pero tienen la capacidad de producir cualquier tejido del cuerpo. Hemos desarrollado una técnica que nos permite restringir el potencial de las células madre embrionarias para producir tipos de células que se encuentran en el cerebro, convirtiéndolas en "células madre neuronales". Estos son más apropiados para el tratamiento de accidentes cerebrovasculares y pueden tener un menor potencial de formación de tumores. Cuando estas células madre neurales se trasplantan al cerebro de ratones o ratas una semana después de un derrame cerebral, los animales pueden recuperar la fuerza en sus extremidades. Sobre la base de estos hallazgos, esta subvención respalda la realización de trabajos que permitan al IND iniciar un programa de desarrollo clínico para el accidente cerebrovascular en humanos al final de este período de subvención. Un equipo multidisciplinario está trabajando para probar la efectividad de la administración de células madre en varios modelos de accidente cerebrovascular, al tiempo que permite la fabricación, prueba y aprobación regulatoria precisas de un primer ensayo clínico en humanos. Se están logrando hitos definidos, lo que proporciona una evaluación mensurable del progreso hacia el desarrollo de la terapia. Se están realizando estudios definitivos de fabricación y farmacología y se están realizando presentaciones regulatorias. El equipo está formado por médicos/científicos especializados en accidentes cerebrovasculares, farmacólogos, toxicólogos, expertos en reglamentación de la FDA y colaboraciones clave con un fabricante de biotecnología activo en esta área. Este equipo con sede en California tiene un historial de interacciones estrechas y aporta ensayos clínicos previos sobre accidentes cerebrovasculares y experiencia en ciencias básicas a la traducción propuesta de una terapia con células madre para el accidente cerebrovascular.

RESUMEN PÚBLICO DEL PROGRESO CIENTÍFICO Un derrame cerebral mata las células cerebrales al interrumpir el flujo sanguíneo. El "accidente cerebrovascular isquémico" más común se debe a la obstrucción del flujo sanguíneo debido a un coágulo o al estrechamiento de una arteria. Las células cerebrales privadas de oxígeno pueden morir en cuestión de minutos. La pérdida de funciones físicas y mentales después de un accidente cerebrovascular suele ser permanente e incluye pérdida de control del movimiento o motor. El accidente cerebrovascular es la primera causa de discapacidad, la segunda causa de demencia y la tercera causa de muerte en adultos. La falta de movimiento o control motor conduce a la pérdida del empleo y a la retirada de las interacciones comunitarias previas al accidente cerebrovascular en la mayoría de los pacientes y a la institucionalización en hasta un tercio de las víctimas de un accidente cerebrovascular. El tratamiento más eficaz para el ictus, los trombolíticos o “destructores de coágulos”, puede administrarse sólo dentro de las 4.5 horas siguientes al inicio del ictus. Este estrecho margen de tiempo limita gravemente el número de víctimas de accidentes cerebrovasculares que pueden beneficiarse de este tratamiento. Esta propuesta desarrolla una nueva terapia para el ictus basada en células madre embrionarias. Debido a que nuestra investigación de laboratorio (y la de otros) ha demostrado que las células madre pueden aumentar los procesos de reparación natural del cerebro después de un accidente cerebrovascular, estas células amplían las oportunidades de tratamiento del accidente cerebrovascular al centrarse en la fase de restauración o recuperación (semanas o meses después del accidente cerebrovascular en lugar de varias horas). Las células madre embrionarias pueden crecer en una placa de cultivo, pero tienen la capacidad de producir cualquier tejido del cuerpo. Hemos desarrollado una técnica que nos permite restringir el potencial de las células madre embrionarias para producir tipos de células que se encuentran en el cerebro, convirtiéndolas en "células madre neuronales". Estos son más apropiados para el tratamiento de accidentes cerebrovasculares y pueden tener un menor potencial de formación de tumores. Cuando estas células madre neurales se trasplantan al cerebro de ratones o ratas una semana después de un derrame cerebral, los animales pueden recuperar la fuerza en sus extremidades. Sobre la base de estos hallazgos, esta subvención respalda la realización de trabajos que permitan al IND iniciar un programa de desarrollo clínico para el accidente cerebrovascular en humanos al final de este período de subvención. Un equipo multidisciplinario está trabajando para probar la efectividad de la administración de células madre en varios modelos de accidente cerebrovascular, al tiempo que permite la fabricación, prueba y aprobación regulatoria precisas de un primer ensayo clínico en humanos. Se están logrando hitos definidos, lo que proporciona una evaluación mensurable del progreso hacia el desarrollo de la terapia. Se están realizando estudios definitivos de fabricación y farmacología y se están realizando presentaciones regulatorias. El equipo está formado por médicos y científicos especializados en accidentes cerebrovasculares, farmacólogos, toxicólogos, expertos en reglamentación de la FDA y colaboraciones clave con un fabricante de biotecnología activo en esta área. Este equipo con sede en California tiene un historial de interacciones estrechas y aporta ensayos clínicos previos sobre accidentes cerebrovasculares y experiencia en ciencias básicas a la traducción propuesta de una terapia con células madre para el accidente cerebrovascular.