Eficacia y seguridad de células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con el vector lentiviral EFS-ADA que codifica el gen ADA humano en sujetos con ADA-SCID
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-17078
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$14,325,181
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Eficacia y seguridad de células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas criopreservadas transducidas con el vector lentiviral EFS-ADA que codifica el gen ADA humano en sujetos con ADA-SCID
Publicaciones
- N Engl J Med (2025): Seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia génica para la deficiencia de adenosina desaminasa. (PubMed: 41092330)