Descubrimiento de fármacos para los trastornos de la motilidad gastrointestinal utilizando ganglioides entéricos derivados de hPSC
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-15119
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$1,954,367
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Descubrimiento de fármacos para los trastornos de la motilidad gastrointestinal utilizando ganglioides entéricos derivados de hPSC
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Nuestro objetivo es utilizar modelos de células madre para identificar un fármaco candidato de molécula pequeña para los trastornos de la motilidad gastrointestinal.
Impacto
El candidato se utilizará para trastornos graves de la motilidad gastrointestinal, incluidos estreñimiento crónico, acalasia y gastroparesia.
Principales actividades propuestas
Nuestro objetivo es utilizar modelos de células madre para identificar un fármaco candidato de molécula pequeña para los trastornos de la motilidad gastrointestinal.
Impacto
El candidato se utilizará para trastornos graves de la motilidad gastrointestinal, incluidos estreñimiento crónico, acalasia y gastroparesia.
Principales actividades propuestas
- Evaluación de compuestos candidatos en modelos derivados de células madre de diversos orígenes genéticos
- Evaluación de la eficacia en tejido de ratón.
- Comprender el efecto terapéutico subyacente de los fármacos candidatos.
- Identificación del fármaco candidato con mejor rendimiento para la evaluación de seguimiento en modelos animales
- Evaluación de seguridad y régimen posológico en modelos animales.
- Probar la eficacia del fármaco candidato en modelos animales
Declaración de beneficio para California:
Los trastornos de la motilidad gastrointestinal son muy comunes y afectan a una gran población de pacientes en California. Las opciones de tratamiento disponibles actualmente son limitadas e ineficaces, lo que conduce a una reducción de la calidad de vida y una mayor carga de atención.