Descubrimiento de fármacos para la distrofia muscular de Duchenne mediante iPSC humanas derivadas de pacientes

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Detalles de la concesión de la subvención

Tipo de subvención:
Quest - Proyectos de investigación en etapa de descubrimiento
Conceder número:
DISCO2-14133
Investigador(es):
Nombre:
Paul D Pang
Institución:
Greenstone Biociencias, Inc.
Tipo:
PI

Enfoque de la enfermedad:
distrofia muscular de Duchenne, Trastorno genético, Trastornos del músculo esquelético/liso
Uso de células madre humanas:
Célula IPS
Valor del premio:
$675,000
Estatus
Cerrado

Informe de progreso

Período de información:
Los estudiantes de Year 2

Detalles de la solicitud de subvención

Titulo de la aplicación:

Descubrimiento de fármacos para la distrofia muscular de Duchenne mediante iPSC humanas derivadas de pacientes

Resumen público:
Objetivo de la investigación

Utilizaremos células madre pluripotentes inducidas por humanos derivadas de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) para realizar pruebas y descubrir fármacos para esta rara enfermedad genética.

Impacto

Diversas líneas de iPSC que recapitulan los fenotipos de los pacientes complementarán los estudios preclínicos para eliminar el riesgo de los ensayos clínicos y al mismo tiempo identificar un objetivo terapéutico para la miocardiopatía asociada a la DMD.

Principales actividades propuestas

  • Evaluación clínica de pacientes con DMD reclutados para la generación de iPSC.
  • Generación de cardiomiocitos derivados de células madre pluripotentes inducida por DMD (iPSC-CM).
  • Caracterización celular y molecular de DMD iPSC-CM.
  • Pruebas de fármacos de GSB-D010 para determinar la seguridad y eficacia en DMD iPSC-CM.
  • Detección de fármacos de ~8,000 moléculas pequeñas en DMD iPSC-CM.
  • Validación de candidatos a fármacos en modelos celulares 3D y en modelo de ratón DMD.
Declaración de beneficio para California:
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético que afecta a 1 de cada 3,500 nacimientos de varones y, por lo tanto, se estima que miles de personas se ven afectadas en California. En la DMD, las miocardiopatías son muy prevalentes y son la principal causa de muerte en la enfermedad. Al descubrir un fármaco seguro y eficaz para estos problemas cardíacos, podemos ayudar a satisfacer una necesidad urgente de los pacientes con DMD y establecer una prueba de concepto en la aplicación de la tecnología de células madre pluripotentes inducidas para el descubrimiento de fármacos para enfermedades raras huérfanas.

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