Descubrimiento de fármacos para la miocardiopatía dilatada mediante iPSC humanas derivadas de pacientes
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO0-13901
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$1,350,000
Estatus
Activo(s)
Informe de progreso
Período de información:
NCE Año 4
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Descubrimiento de fármacos para la miocardiopatía dilatada mediante iPSC humanas derivadas de pacientes
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Greenstone Biosciences utilizará células madre obtenidas de pacientes para descubrir fármacos seguros y eficaces para las enfermedades cardiovasculares.
Impacto
El uso de células madre derivadas de pacientes para descubrir nuevos objetivos farmacológicos para enfermedades cardiovasculares, identificar candidatos a fármacos y establecer ensayos clínicos en una placa para evaluar la seguridad y eficacia de los fármacos.
Principales actividades propuestas
Greenstone Biosciences utilizará células madre obtenidas de pacientes para descubrir fármacos seguros y eficaces para las enfermedades cardiovasculares.
Impacto
El uso de células madre derivadas de pacientes para descubrir nuevos objetivos farmacológicos para enfermedades cardiovasculares, identificar candidatos a fármacos y establecer ensayos clínicos en una placa para evaluar la seguridad y eficacia de los fármacos.
Principales actividades propuestas
- Utilice células madre pluripotentes inducidas (iPSC) derivadas de pacientes para generar diferentes tipos de células cardíacas.
- Identificar objetivos farmacológicos que causan enfermedades cardiovasculares utilizando tipos de células cardíacas derivadas de iPSC.
- Identifique candidatos a medicamentos mediante una detección virtual de sustancias químicas.
- Evaluar y modificar candidatos a fármacos para mejorar la seguridad y/o eficacia en humanos.
- Validar la seguridad y eficacia del fármaco candidato en modelos de células iPSC humanas derivadas de pacientes.
- Validar el fármaco candidato en cuanto a seguridad y eficacia en organoides cardíacos 3D estructuralmente complejos.
Declaración de beneficio para California:
La miocardiopatía dilatada afecta aproximadamente a 1 de cada 2,500 personas y, a menudo, provoca insuficiencia cardíaca. El descubrimiento de nuevos medicamentos que sean seguros y eficaces salvará vidas a muchas personas en todo el mundo, incluidos los ciudadanos de California. Greenstone Biosciences también tiene su sede en California (Stanford Research Park, Palo Alto, CA) y ha reclutado activamente pacientes de California para generar células madre pluripotentes inducidas. También colaboramos con la Universidad de Stanford y empresas con sede en California (por ejemplo, Eclipsebio).