Descubrimiento de fármacos para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth utilizando células de Schwann derivadas de hPSC
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-16715
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$2,471,664
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Descubrimiento de fármacos para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth utilizando células de Schwann derivadas de hPSC
Resumen público:
Objetivo de la investigación
El candidato terapéutico que pretendemos descubrir con este premio es la clomipramina, un antidepresivo que podría ayudar a reducir una proteína dañina en las células nerviosas de pacientes con enfermedad CMT1A.
Impacto
Este candidato terapéutico tiene el potencial de tratar síntomas neurológicos debilitantes en pacientes con CMT1A.
Principales actividades propuestas
El candidato terapéutico que pretendemos descubrir con este premio es la clomipramina, un antidepresivo que podría ayudar a reducir una proteína dañina en las células nerviosas de pacientes con enfermedad CMT1A.
Impacto
Este candidato terapéutico tiene el potencial de tratar síntomas neurológicos debilitantes en pacientes con CMT1A.
Principales actividades propuestas
- Evaluación inicial de clomipramina en células de mielina CMT1A derivadas de células madre humanas
- Caracterización extendida de clomipramina en modelos nerviosos CMT1A derivados de células madre humanas
- Evaluación de la eficacia en células de mielina CMT1A derivadas de células madre humanas trasplantadas
- Estudios de eficacia de la clomipramina en modelos murinos de CMT1A
- Comprender el mecanismo de acción de la clomipramina
- Análisis de datos y presentación de informes de hallazgos
Declaración de beneficio para California:
La investigación propuesta beneficiará al Estado de California al proporcionar potencialmente una nueva terapia para un trastorno neurológico debilitante que afecta a muchos pacientes. Este avance podría mejorar su calidad de vida, reduciendo los costos de atención médica asociados con la atención a largo plazo y la discapacidad. Además, la investigación consolidará la posición del estado como líder en innovación biomédica, creando oportunidades para las empresas biotecnológicas locales e impulsando el crecimiento del sector de las ciencias de la vida.