Una investigación doble ciego, aleatorizada y controlada con placebo de células progenitoras autólogas derivadas de músculos para el tratamiento de la disfagia
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN2-13017
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$11,015,936
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Una investigación doble ciego, aleatorizada y controlada con placebo de células progenitoras autólogas derivadas de músculos para el tratamiento de la disfagia
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
Células progenitoras autólogas derivadas de músculo (AMDC) aisladas de biopsia de músculo esquelético
Indicación
Sujetos con disfagia (dificultades para tragar) que se desarrolla después del tratamiento para el cáncer de cabeza y cuello.
Mecanismo terapéutico
Las células progenitoras autólogas derivadas de músculos se diferencian para formar nuevas fibras musculares, se injertan en miofibras existentes y se ha demostrado que aumentan el diámetro y la función de los músculos. Esta prueba propuesta se centrará en la musculatura de la lengua, un componente fundamental para una deglución segura y eficiente. La restauración de la función de los músculos de la lengua mejorará los resultados de la deglución en pacientes con disfagia después de un cáncer de cabeza y cuello.
Necesidad médica insatisfecha
Las consecuencias de la disfagia incluyen desnutrición, deshidratación, aislamiento social, dependencia de la sonda de alimentación, depresión, neumonía por aspiración, absceso pulmonar y muerte. A pesar de las devastadoras consecuencias causadas por el tratamiento de la HNC, existen pocas opciones terapéuticas efectivas.
Proyecto Objetivo
Fase I/II completada
Principales actividades propuestas
Células progenitoras autólogas derivadas de músculo (AMDC) aisladas de biopsia de músculo esquelético
Indicación
Sujetos con disfagia (dificultades para tragar) que se desarrolla después del tratamiento para el cáncer de cabeza y cuello.
Mecanismo terapéutico
Las células progenitoras autólogas derivadas de músculos se diferencian para formar nuevas fibras musculares, se injertan en miofibras existentes y se ha demostrado que aumentan el diámetro y la función de los músculos. Esta prueba propuesta se centrará en la musculatura de la lengua, un componente fundamental para una deglución segura y eficiente. La restauración de la función de los músculos de la lengua mejorará los resultados de la deglución en pacientes con disfagia después de un cáncer de cabeza y cuello.
Necesidad médica insatisfecha
Las consecuencias de la disfagia incluyen desnutrición, deshidratación, aislamiento social, dependencia de la sonda de alimentación, depresión, neumonía por aspiración, absceso pulmonar y muerte. A pesar de las devastadoras consecuencias causadas por el tratamiento de la HNC, existen pocas opciones terapéuticas efectivas.
Proyecto Objetivo
Fase I/II completada
Principales actividades propuestas
- Fabricar 62 productos AMDC para abastecer la prueba.
- Administrar dos dosis de AMDC a 31 sujetos y dos dosis de placebo a 31 sujetos adicionales
- Evaluar la seguridad y eficacia de AMDC para el tratamiento de la disfagia de lengua (TD) que se desarrolla después del tratamiento para el cáncer de cabeza y cuello.
Declaración de beneficio para California:
Los resultados de este ensayo clínico beneficiarán directamente a millones de californianos desatendidos con trastornos de la deglución que actualmente no cuentan con un tratamiento eficaz. Si tiene éxito, anticipamos una comercialización muy acelerada de nuestro producto candidato para satisfacer esta necesidad clínica insatisfecha. Los resultados de esta investigación tendrán implicaciones de gran alcance para el uso de AMDC en el tratamiento de otras poblaciones vulnerables con disfagia e individuos con lesiones musculares por otras causas.