Reprogramación cardíaca directa para medicina regenerativa
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-09596
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$2,392,157
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 2
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Reprogramación cardíaca directa para medicina regenerativa
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Desarrollar un producto de terapia genética para administrar factores de reprogramación cardíaca en el corazón para la regeneración de nuevo músculo cardíaco.
Generar impacto
El candidato propuesto regeneraría el músculo cardíaco de los 23 millones de pacientes adultos y pediátricos con insuficiencia cardíaca, para quienes actualmente no existen enfoques terapéuticos que modifiquen la enfermedad.
Principales actividades propuestas
Desarrollar un producto de terapia genética para administrar factores de reprogramación cardíaca en el corazón para la regeneración de nuevo músculo cardíaco.
Generar impacto
El candidato propuesto regeneraría el músculo cardíaco de los 23 millones de pacientes adultos y pediátricos con insuficiencia cardíaca, para quienes actualmente no existen enfoques terapéuticos que modifiquen la enfermedad.
Principales actividades propuestas
- Conversión exitosa de células de soporte del corazón en músculo nuevo en ratones utilizando dos vectores virales para la administración de genes.
- Conversión exitosa de células de soporte del corazón en músculo nuevo en cerdos utilizando dos vectores virales después de una lesión cardíaca.
- Descubrimiento que permitirá el uso de un único vector viral como producto terapéutico para convertir células de soporte cardíaco humano en células similares al músculo cardíaco.
- Conversión exitosa de células de soporte en el corazón del ratón en músculo nuevo utilizando un único vector viral para la administración de genes.
- Conversión exitosa de células de soporte en el corazón de cerdo en músculo nuevo utilizando un único vector viral para la administración de genes.
- Establecer el perfil de seguridad de la terapéutica para la reprogramación cardíaca in vivo en el modelo porcino.
Declaración de beneficio para California:
La investigación propuesta beneficiará a California al promover una posible terapia novedosa para los aproximadamente 500,000 californianos que padecen insuficiencia cardíaca, incluidos adultos y niños. Además, California se beneficiará de costos médicos reducidos si esta terapia tiene éxito, ya que las complicaciones relacionadas con la insuficiencia cardíaca son la principal causa de hospitalizaciones. Finalmente, California se beneficiará del desarrollo de esta tecnología como parte de la creciente economía biotecnológica.