Desarrollo de un tratamiento con oligonucleótido antisentido (ASO) VAV2 para la ELA
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-15114
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Generación de líneas celulares:
Valor del premio:
$2,072,560
Estatus
Activo(s)
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Desarrollo de un tratamiento con oligonucleótido antisentido (ASO) VAV2 para la ELA
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Células madre específicas del paciente (iPSC) para modelar la ELA e identificar una intervención terapéutica de acción amplia
Impacto
Población de pacientes heterogénea, necesidad imperiosa de intervenciones terapéuticas de acción amplia
Principales actividades propuestas
Células madre específicas del paciente (iPSC) para modelar la ELA e identificar una intervención terapéutica de acción amplia
Impacto
Población de pacientes heterogénea, necesidad imperiosa de intervenciones terapéuticas de acción amplia
Principales actividades propuestas
- Compare la eficacia in vitro de hasta 10 ASO VAV2 candidatos principales para rescatar la supervivencia de iN de 30 pacientes con ELA reclutados a nivel local y nacional
- Determine los efectos de la expresión genética fuera del objetivo de los 10 ASO candidatos principales
- Seleccione y evalúe la PK, PD y la seguridad de los principales ASO VAV2 in vivo
- Cuantificar la supresión y la farmacocinética de VAV2 para los ASO candidatos principales en ratones hVAV2-BAC
- Evaluar la activación glial y la seguridad de los principales ASO VAV2 in vivo
- Evaluar la seguridad y tolerabilidad de los ASO VAV2 de plomo en ratas (meses 18-24)
Declaración de beneficio para California:
California tiene una de las poblaciones de pacientes de ELA más grandes del país. Una finalización exitosa no solo identificará una terapia altamente prometedora para un amplio espectro de pacientes con ELA, sino que también utilizará la inmensa diversidad dentro del estado para investigar con mayor precisión los matices de la patogénesis de la enfermedad y evaluar la eficacia en una población de pacientes muy singular.