Desarrollo de un candidato a terapia celular alogénica universal entre neuronas humanas para el tratamiento de la epilepsia focal resistente a medicamentos.
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
TRAN1-16225
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$3,828,714
Estado:
Cerrado
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Desarrollo de un candidato a terapia celular alogénica universal entre neuronas humanas para el tratamiento de la epilepsia focal resistente a medicamentos.
Resumen público:
Candidato traslacional
Desarrollo de un candidato a terapia celular alogénica universal entre neuronas humanas para el tratamiento de la epilepsia focal resistente a medicamentos.
Área de impacto
Opción de tratamiento no destructivo para pacientes con epilepsia focal resistente a los medicamentos con régimen de inmunosupresión reducido y elegibilidad de receptor universal
Mecanismo de acción
El candidato terapéutico propuesto comprende interneuronas inhibidoras que se administrarían en un procedimiento único en la región afectada del cerebro y está destinado a aumentar el tono inhibidor GABAérgico local y reequilibrar la actividad neuronal. El candidato propuesto representa una terapia de reemplazo celular que podría compensar la pérdida y disfunción de los mismos tipos de neuronas en el cerebro epiléptico y posiblemente eliminar o reducir significativamente las convulsiones.
Necesidad médica insatisfecha
La epilepsia ocupa el cuarto lugar entre las afecciones neurológicas más comunes en Estados Unidos. Se clasifica que un tercio de las personas con epilepsia tienen convulsiones resistentes a los medicamentos, lo que puede ser profundamente incapacitante y perjudicial para su calidad de vida. Las opciones de tratamiento actuales normalmente no culminan en la eliminación de las convulsiones y/o corren el riesgo de sufrir eventos adversos graves. Por lo tanto, existe una necesidad imperiosa de desarrollar terapias alternativas que sean menos invasivas, no destructivas, seguras, efectivas y duraderas.
Proyecto Objetivo
Reunión previa al IND con la FDA
Principales actividades propuestas
Desarrollo de un candidato a terapia celular alogénica universal entre neuronas humanas para el tratamiento de la epilepsia focal resistente a medicamentos.
Área de impacto
Opción de tratamiento no destructivo para pacientes con epilepsia focal resistente a los medicamentos con régimen de inmunosupresión reducido y elegibilidad de receptor universal
Mecanismo de acción
El candidato terapéutico propuesto comprende interneuronas inhibidoras que se administrarían en un procedimiento único en la región afectada del cerebro y está destinado a aumentar el tono inhibidor GABAérgico local y reequilibrar la actividad neuronal. El candidato propuesto representa una terapia de reemplazo celular que podría compensar la pérdida y disfunción de los mismos tipos de neuronas en el cerebro epiléptico y posiblemente eliminar o reducir significativamente las convulsiones.
Necesidad médica insatisfecha
La epilepsia ocupa el cuarto lugar entre las afecciones neurológicas más comunes en Estados Unidos. Se clasifica que un tercio de las personas con epilepsia tienen convulsiones resistentes a los medicamentos, lo que puede ser profundamente incapacitante y perjudicial para su calidad de vida. Las opciones de tratamiento actuales normalmente no culminan en la eliminación de las convulsiones y/o corren el riesgo de sufrir eventos adversos graves. Por lo tanto, existe una necesidad imperiosa de desarrollar terapias alternativas que sean menos invasivas, no destructivas, seguras, efectivas y duraderas.
Proyecto Objetivo
Reunión previa al IND con la FDA
Principales actividades propuestas
- Evaluación de la inmunogenicidad candidata en una variedad de modelos de ratones humanizados y celulares humanos.
- Desarrollo y calificación de ensayos analíticos y fabricación de material piloto de terapia celular alogénica universal de interneuronas humanas.
- Estudios piloto de farmacología, búsqueda de dosis y seguridad en un modelo de ratón establecido de TLE.
Declaración de beneficio para California:
La epilepsia afecta a más de 400,000 personas en California, un tercio de las cuales sufre convulsiones que son resistentes a los medicamentos, pueden ser incapacitantes y afectar la calidad de vida. Un candidato a terapia celular neuronal inhibidora alogénica universal beneficiará a la diversa población de California al proporcionar una alternativa de tratamiento regenerativo y no destructivo de tejidos para la epilepsia focal resistente a los medicamentos que no requiere inmunosupresión concurrente y mejora la seguridad, la accesibilidad y la utilidad clínica para todos los pacientes.