Desarrollo de TriLeukeVax, una vacuna autóloga contra la leucemia diseñada para estimular respuestas inmunitarias citolíticas a células madre leucémicas residuales
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
CLIN1-13985
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$6,000,000
Estatus
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Hito operativo final n.º 5
Período de información:
PPAC OM#1
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Desarrollo de TriLeukeVax, una vacuna autóloga contra la leucemia diseñada para estimular respuestas inmunitarias citolíticas a células madre leucémicas residuales
Resumen público:
Candidato terapéutico o dispositivo
TriLeukeVax, una vacuna autóloga contra la leucemia mieloide aguda diseñada para estimular la inducción de la actividad citolítica antileucémica y mejorar la supervivencia libre de recaídas (SLR).
Indicación
Pacientes mayores con leucemia que logran la remisión con quimioterapia y tienen un alto riesgo de recaída, pero no son elegibles para un alotrasplante
Mecanismo terapéutico
La mayoría de los pacientes mayores con leucemia mielógena aguda (AML) tienen resultados desalentadores debido a la persistencia de células residuales de AML. Estas células residuales son la causa de la recaída que resulta en una mala supervivencia general. Para aumentar la supervivencia libre de recaídas, las células de AML del paciente están diseñadas para expresar una nueva combinación de proteínas inmunoestimulantes que estimulan el sistema inmunológico del paciente para matar la AML residual. La AML irradiada y diseñada se inyectaría como vacuna una vez finalizada la quimioterapia.
Necesidad médica insatisfecha
La mayoría de los pacientes con AML tienen más de 60 años. A pesar de la quimioterapia, los pacientes suelen recaer. Aunque el alotrasplante mejora los resultados, muchos pacientes mayores no son elegibles debido a comorbilidades. Por lo tanto, existe una necesidad insatisfecha de tratamientos seguros y eficaces para mejorar la supervivencia libre de recaídas.
Proyecto Objetivo
IND presentado, inicia actividades de puesta en marcha clínica
Principales actividades propuestas
TriLeukeVax, una vacuna autóloga contra la leucemia mieloide aguda diseñada para estimular la inducción de la actividad citolítica antileucémica y mejorar la supervivencia libre de recaídas (SLR).
Indicación
Pacientes mayores con leucemia que logran la remisión con quimioterapia y tienen un alto riesgo de recaída, pero no son elegibles para un alotrasplante
Mecanismo terapéutico
La mayoría de los pacientes mayores con leucemia mielógena aguda (AML) tienen resultados desalentadores debido a la persistencia de células residuales de AML. Estas células residuales son la causa de la recaída que resulta en una mala supervivencia general. Para aumentar la supervivencia libre de recaídas, las células de AML del paciente están diseñadas para expresar una nueva combinación de proteínas inmunoestimulantes que estimulan el sistema inmunológico del paciente para matar la AML residual. La AML irradiada y diseñada se inyectaría como vacuna una vez finalizada la quimioterapia.
Necesidad médica insatisfecha
La mayoría de los pacientes con AML tienen más de 60 años. A pesar de la quimioterapia, los pacientes suelen recaer. Aunque el alotrasplante mejora los resultados, muchos pacientes mayores no son elegibles debido a comorbilidades. Por lo tanto, existe una necesidad insatisfecha de tratamientos seguros y eficaces para mejorar la supervivencia libre de recaídas.
Proyecto Objetivo
IND presentado, inicia actividades de puesta en marcha clínica
Principales actividades propuestas
- Genere 3 lotes de vacunas a escala clínica que cumplan con los criterios de liberación y complete estudios de seguridad que incluyan pruebas RCL y ensayos de inhibición del crecimiento.
- Estudios de toxicología mediante vacunación en serie de ratones con la versión murina de TriLeukeVax, estudio de peligro potencial del fármaco en ratones inmunodeficientes,
- Obtenga la preparación clínica de lentivirus con los ensayos de título, identidad, esterilidad, etc. completados; Presentar IND con diseño de prueba; comenzar las actividades de puesta en marcha clínica
Declaración de beneficio para California:
En la leucemia mieloide aguda, el tratamiento curativo suele requerir hospitalización y reubicación de los pacientes a centros urbanos, lejos de sus comunidades. Históricamente, ciertas poblaciones han tenido un acceso más limitado a estudios de investigación clínica y traslacional, lo que ha resultado en una falta de diversidad e inclusión. Debido a que TriLeukeVax es una inmunoterapia de aplicación universal, nuestro plan es hacer que la vacuna sea ampliamente accesible en California a través del Consorcio de Malignidades Hematológicas de la UC.