Desarrollo de un tratamiento con oligonucleótido antisentido (ASO) SYF2 para la ELA
Detalles de la concesión de la subvención
Tipo de subvención:
Conceder número:
DISCO2-12158
Investigador(es):
Enfoque de la enfermedad:
Uso de células madre humanas:
Valor del premio:
$222,300
Estado:
Cerrado
Informe de progreso
Período de información:
Los estudiantes de Year 1
Detalles de la solicitud de subvención
Titulo de la aplicación:
Desarrollo de un tratamiento con oligonucleótido antisentido (ASO) SYF2 para la ELA
Resumen público:
Objetivo de la investigación
Desarrollaremos un oligonucleótido antisentido o terapia de ADN para diversas formas de esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Generar impacto
La ELA es mortal e incurable y, si tiene éxito, desarrollaremos un tratamiento que ralentice o detenga la progresión de la ELA en una amplia gama de pacientes.
Principales actividades propuestas
Desarrollaremos un oligonucleótido antisentido o terapia de ADN para diversas formas de esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Generar impacto
La ELA es mortal e incurable y, si tiene éxito, desarrollaremos un tratamiento que ralentice o detenga la progresión de la ELA en una amplia gama de pacientes.
Principales actividades propuestas
- Selección del fármaco principal mediante la prueba de varios candidatos para determinar su eficacia y seguridad en células nerviosas derivadas de pacientes con ELA.
- Confirmación de que el fármaco principal es eficaz y estable en ratones.
- Confirmación de que el fármaco principal es seguro en ratones.
Declaración de beneficio para California:
La ELA es una enfermedad mortal e incurable y California tiene uno de los mayores números de pacientes con ELA de cualquier estado. Al probar nuestro medicamento en células nerviosas derivadas de células madre de pacientes de ELA de California, aumentaremos las posibilidades de que sea eficaz en los tipos de pacientes de ELA que se encuentran en California. Si tiene éxito, nuestro fármaco ralentizará o detendrá sustancialmente la progresión de la enfermedad de ELA.