FT836 es una célula T alogénica, derivada de células madre pluripotentes inducidas (iPSC), con receptor de antígeno quimérico (CAR), dirigida hacia un dominio novedoso y conservado de los ligandos de estrés del complejo mayor de histocompatibilidad (MHC) A (MICA) y B (MICB), que se encuentran enriquecidos en la superficie de numerosos tipos de células cancerosas, con una detección limitada en tejido sano. Además de su singular estrategia de reconocimiento basada en CAR, con potencial para una diana universal en tumores sólidos, FT836 también incorpora diversas modificaciones transgénicas diseñadas específicamente para (i) combinarse con terapias estándar de anticuerpos monoclonales para dirigirse de forma flexible a múltiples proteínas diferentes en la superficie de las células cancerosas, (ii) resistir y evitar las respuestas inmunitarias derivadas del paciente dirigidas al producto, (iii) transitar hacia, y (iv) persistir funcionalmente dentro de, tumores sólidos. Finalmente, está diseñado para ser administrado a pacientes sin necesidad de quimioterapia de acondicionamiento tóxica y costosa, que limita el acceso de los pacientes a otras terapias CAR T.
Durante el período de concesión de esta subvención TRAN1, logramos:
- iPSC diseñadas con un total de seis transgenes en tres ubicaciones genómicas distintas. Banco maestro de células iPSC seleccionado y liberado.
- Procedimientos de diferenciación validados para la fabricación y ensayos analíticos desarrollados para respaldar la caracterización, potencia y pureza del producto.
- Presentó y aprobó una solicitud IND para FT836 en tumores sólidos avanzados.
