Desarrollo de OSSM-007, MSC alogénicas preparadas con interferón gamma criopreservadas, para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides

La financiación recibida del CIRM ha permitido a Ossium realizar avances cruciales en el desarrollo clínico de su producto de células madre para la prevención de efectos adversos tras el trasplante de médula ósea. Las reservas de células madre se han fabricado con éxito y se ha determinado su estabilidad al almacenarse a temperaturas ultrabajas. Ossium también ha caracterizado los mecanismos celulares responsables de los efectos terapéuticos de las células en modelos de enfermedades directamente relevantes. Este conocimiento se utilizará para desarrollar ensayos que monitoricen la potencia celular durante el proceso de fabricación.

Ossium está desarrollando una terapia celular para tratar las complicaciones derivadas del trasplante de médula ósea para curar la leucemia. La principal complicación se produce cuando las células trasplantadas atacan los propios tejidos del paciente, lo que se denomina enfermedad de injerto contra huésped (EICH). La terapia que estamos desarrollando se basa en una célula multipotente que normalmente reside en la médula ósea y establece el entorno adecuado para que las células madre hematopoyéticas persistan y repongan las células inmunitarias y los glóbulos rojos. Las células madre/estromales mesenquimales multipotentes (MSC) se obtienen de las vértebras de donantes de órganos fallecidos. La actividad de estas MSC se ha mejorado mediante la preparación de las células y el aumento de su resonancia para soportar el almacenamiento a temperaturas ultrabajas. Esta terapia con MSC mejorada se denomina OSSM-007. Durante el período del proyecto, hemos completado las tareas necesarias antes de las pruebas clínicas de OSSM-007. La primera tarea realizada fue demostrar que OSSM-00 podía fabricarse de forma reproducible con especificaciones consistentes. Además, demostramos que la vía de administración a los pacientes no afecta la potencia celular. Estos datos se presentaron a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), lo que permitió la realización de un ensayo clínico de fase 1. Para ello, se identificó una organización de investigación por contrato que prestará servicios para el ensayo clínico de fase 1. Asimismo, realizamos estudios en un modelo murino de EICH para confirmar que OSSM-007 poseía una potencial eficacia terapéutica clínica. Finalmente, desarrollamos un conjunto de ensayos bioquímicos y demostramos su utilidad para clasificar OSSM-007 y garantizar la consistencia de los lotes fabricados utilizados durante las pruebas clínicas.