Desarrollo de una terapia génica optogenética para la restauración de la visión utilizando una forma diseñada de melanopsina

Gracias a la subvención DISC2 del CIRM, pudimos avanzar en nuestro programa de terapia génica optogenética para la restauración de la visión. Esta subvención nos permitió desarrollar y probar diversos casetes de expresión para garantizar la expresión segura de nuestra terapia génica exclusivamente en las células diana de la retina, las células ganglionares de la retina y las células amacrinas. También pudimos caracterizar exhaustivamente nuestras nuevas proteínas optogenéticas. Esto nos permitió encontrar la proteína más adecuada para expresarse en las células ganglionares de la retina y las células amacrinas y restaurar la visión a personas que han perdido sus fotorreceptores. Estos experimentos cruciales nos permitieron crear y seleccionar el casete de expresión óptimo para la proteína optogenética seleccionada, que planeamos utilizar en ratones ciegos para demostrar la restauración de la visión. Una vez que demostremos que podemos restaurar la visión a ratones ciegos, comenzaremos a aumentar la producción y a realizar más pruebas para demostrar su seguridad y no toxicidad, antes de presentar la solicitud a la FDA para iniciar los ensayos clínicos.